Succes met Kadimastem in de eerste dierproef voor behandeling van ALS

Wanneer cellen die hersenen ondersteunen, geproduceerd door Kadimastem, geïnjecteerd werden in het centrale zenuwstelsel van een muismodel van amyotrofische laterale sclerose (ALS), overleefden de muizen die de injecties kregen langer dan degenen die ze niet kregen, en er was een aanzienlijke verbetering in de motorische functie van de behandelde muizen.

Nes Ziona, Science Park, 18 juni 2014. Het Israëlische biotechnologiebedrijf Kadimastem (TASE: KDST) meldt succes in een dierproef voor de behandeling van ALS.

ALS is de ernstigste van een groep van degeneratieve ziekten die schade toebrengen aan de motor neuronen, die het grootste gedeelte van de spieren in het lichaam controleren. De vernietiging van deze neuronen veroorzaakt volledige verlamming van de spieren die zij controleren. Er is geen genezing of belangrijke medicamenteuze behandeling vandaag voor ALS. In de afgelopen jaren zijn er steeds meer wetenschappelijke aanwijzingen dat, bij patiënten met de ziekte, het vermogen van de centrale zenuwstelsel ondersteunende cellen – de zogenaamde astrocyten - die een groei-omgeving ondersteunen voor de motorische neuronen er in het bijzonder op achteruitgaan. Het injecteren van gezonde, functionerende steuncellen in het zenuwstelsel van ALS-patiënten zou systemische ondersteuning kunnen bieden voor de beschadigde motorische neuronen en daarmee de progressie van de ziekte vertragen, de levenskwaliteit van patiënten verbeteren en hun leven verlengen.

Kadimastem’s unieke technologie maakt het mogelijk om de steuncellen die worden gebruikt voor het behandelen van patiënten als een off-the-shelf product voor grote patiënten populaties te produceren. Het bedrijf heeft octrooien en octrooiaanvragen die de technologie beschermen voor de productie van deze cellen afkomstig van stamcellen.

De dierproef onderzocht de doeltreffendheid van het injecteren van Kadimastem’s unieke ondersteunende cellen (astrocyten) in de ruggenmerg vloeistof van een muismodel van ALS. Dit model heeft een enorme betekenis in het voorspellen van de effectiviteit van de behandeling bij de mens. De resultaten van de proef toonden een toegenomen levensverwachting voor de muizen die met de cellen geïnjecteerd werden. Daarnaast was er een aanzienlijke verbetering van de motor (spier) functie van de behandelde muizen in vergelijking met de muizen die onbehandeld waren. De effectiviteit van de behandeling wordt ook weerspiegeld in andere indicatoren die een vertraging van de ziekte weergeven. Injecties in ruggenmerg vloeistof zijn een standaardprocedure die routinematig gedaan wordt in ziekenhuizen over de hele wereld. Kadimastem stelde vast dat dergelijke injecties de cellen toelaten zich te verspreiden in het centrale zenuwstelsel, en heeft aldus de methode van cel penetratie in de toekomstige behandeling van patiënten vastgesteld.

In het licht van deze positieve resultaten van de preklinische proef is Kadimastem voornemens voorbereidende gesprekken (pre-IND) te houden met regelgevende instanties zoals de Amerikaanse FDA om het pad te effenen op vlak van regelgeving naar de uitvoering van klinische proeven toe.

Kadimastem’s CEO, Yossi Ben-Yossef, heeft gezegd dat "ons bedrijf zeer tevreden is met de resultaten van de preklinische proef, waaruit blijkt dat ons product therapeutische effecten heeft bij het muismodel van ALS. Wij zijn voornemens prioriteit te geven aan dit project en een dialoog met de FDA en andere regelgevende instanties te voeren om het zo snel mogelijk naar de kliniek te brengen. Bovendien zullen we bij Kadimastem contacten met grote farmaceutische bedrijven en andere spelers die passende strategische partners zijn versnellen ter bevordering van de snelle overgang van het product naar de kliniek."

Prof. Michel Revel, Kadimastem’s Chief Scientist, verklaarde dat "We zijn erg blij met de resultaten van de proef, waaruit de doeltreffendheid van de celtherapie op het muis model van ALS blijkt. Deze bemoedigende resultaten laten ons toe verdere vooruitgang te boeken bij de ontwikkeling van de celtherapie, die is gebaseerd op het gebruik van de cellen die de hersencellen ondersteunen. Deze kunnen geproduceerd worden uit pluripotente stamcellen en dit op industriële schaal met behulp van de unieke technologie van het bedrijf."

Prof. Tamir Ben-Hur, hoofd van het departement Neurologie in het Hadassah Ein Karem ziekenhuis en een wereld expert in neurologische ziekten, die als lid van Kadimastem in de Scientific Advisory Board fungeert, heeft toegevoegd dat "de resultaten gepresenteerd door het bedrijf indrukwekkend en uniek zijn, in het bijzonder wanneer ze worden vergeleken met de resultaten tot nu gerapporteerd in andere preklinische proeven. De gegevens in de proef bewijzen dat de cellen geïmplanteerd in de ALS-muizen een therapeutisch effect hadden die hebben geleid tot de vertraging van de progressie van de ziekte. Natuurlijk is er extra ontwikkelingswerk noodzakelijk voordat het klinische stadium van start kan gaan."

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: MarketWatch