Mitsubishi Tanabe Pharma obtient l’approbation pour Radicut en SLA

Radicut et SLA : la vision d’ALS centrum NL

Le médicament Radicut ® (la formulation intraveineuse d'edaravone) peut être prescrit au Japon. Le Japon est toujours le seul pays où cela est possible. L'effet de Radicut dans la SLA reste encore incertain. Les résultats de l'étude phase 3 japonaise ne sont pas encore connus, en conséquence, à l'heure actuelle, il n'y a aucun jugement qui peut se faire sur la valeur thérapeutique de Radicut ® pour les patients SLA.

Radicut (la formulation intraveineuse d'edaravone) est un médicament de la société pharmaceutique japonaise Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation. Radicut ® (edaravone) était déjà sur le marché japonais comme traitement pour la phase aiguë de l'infarctus cérébral. Dans l’infarctus cérébral, il y a une augmentation du stress oxydatif ; il y s'agit de la création de liaisons d’oxygène excessives et donc nocives au cours du métabolisme. Par cela des propriétés des cellules peuvent changer et se perdre. Dans la SLA il semble y avoir un lien entre ces liaisons d’oxygène nocives et le début et l’aggravation des symptômes. Radicut ® a pour but d'attraper ces liaisons d’oxygène nuisibles et donc de réduire le stress oxydatif.

Étude clinique de phase 2: l’effet n’est pas clair

Durant une étude clinique phase 2 avec des patients, la posologie de Radicut ® était administrée en plusieurs cycles de 28 jours pendant 24 semaines. Le premier cycle se composait d'une période de 14 jours où chaque jour une perfusion de 1 heure de 60 mg a été donnée, suivie d'une période de 14 jours sans administration. À partir du 2e cycle de 28 jours le produit était administré que pendant 10 jours par infusion.

Basé sur l’étude clinique phase 2, l'effet de Radicut n’est pas encore clair. L'étude avait 246 patients, dont la moitié ont reçu un médicament vide (groupe placebo) et l'autre moitié le vrai produit (groupe de thérapie). Après 24 semaines, il n'y avait aucune différence constatée entre la thérapie et le placebo à ralentir la SLA. Les auteurs écrivent qu’il est possible qu’un groupe spécifique de patients SLA bénéficient plus de la thérapie, mais ne pouvaient pas démontre ceci dans ce groupe de patients. En outre, une période d'étude de 24 semaines semble trop courte pour être en mesure de démontrer une différence de survie entre les deux groupes.

Étude clinique de phase 3: résultats

Afin d'étudier si Radicut ® a des effets positifs une étude de phase 3 de plus grande taille a débuté au Japon. Les résultats de cette étude ne sont pas encore connus, et ainsi, à l'heure actuelle, il n'y a aucun jugement possible sur la valeur thérapeutique de Radicut ® pour les patients SLA. Le Centre SLA des Pays-Bas conseille ses patients d’approcher l'approbation du Radicut ® comme médicament pour la SLA avec une certaine réticence et d’attendre les résultats de l'étude de phase 3. Le Centre mettra un message d'actualité sur son site Web dès qu'une publication scientifique avec les résultats de cette étude japonaise de phase 3 est disponible.

Les résultats de l’étude de phase 3 de Radicut ® ne sont pas encore connus, en conséquence, il n’y a actuellement aucun jugement final qui peut se faire sur la valeur thérapeutique des patients SLA.

TW001 de Treeway

TW001 de la compagnie pharmaceutique néerlandaise Treeway est une formulation orale d'edaravone.

Contrairement à l'administration par perfusion d'edaravone Radicut ®, le TW001 de Treeway est en développement comme formulation orale (par la bouche). La raison de la formulation orale est double; la voie d'administration est beaucoup plus facile pour le patient et le produit peut être pris tous les jours à la maison. Parce qu'il peut être donné quotidiennement, Treeway envisage pour TW001 un meilleur résultat que pour Radicut ®.

Treeway a maintenant fait deux études pharmacocinétiques, l'un dans le Centre de l'Université Médicale d’Utrecht avec 8 patients ALS et l’autre étude de pharmacocinétique avec des volontaires sains. Le but de ces études est de déterminer si la nouvelle formulation orale donne en effet le bon taux sanguin. C'est ce qui est maintenant évalué. Si ces études sont positives, une étude plus large sera faite avec le TW001 afin d'examiner si la formulation orale peut freiner la progression de SLA. Cette étude clinique aura également lieu dans le centre UMC à Utrecht.

Le début de cette étude clinique dépend de l'évaluation des études pharmacocinétiques. TW001 sera ensuite testé en comparant un groupe de patients qui reçoivent le médicament potentiel avec un groupe de patients recevant un placebo. Les patients sont classés par tirage au sort dans l'une de ces deux groupes et suivis une longue période de temps. C'est la seule façon de pouvoir examiner si un médicament potentiel peut ralentir la SLA et si il y a des effets secondaires.

Le début d'une étude clinique avec des patients avec le TW001 faudra encore un certain temps à venir. Vous êtes patient SLA et vous souhaitez être tenu informé des possibilités pour participer à cette étude ? Inscrivez-vous alors comme patient sur TRICALS via www.tricals.org, vous recevrez un email bimensuel avec de nouvelles.

 

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ALS Centrum Nederland

Mitsubishi Tanabe Pharma obtient l’approbation pour Radicut en SLA

30-07-2015

Le 19 juin 2015, la désignation orpheline (EU/3/15/1510) a été attribuée par la Commission Européenne à Mitsubishi Tanabe Pharma Europe Ltd, Royaume-Uni, pour edaravone pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique.

Plus d'informations :

Les effets du médicament ont été évalués dans des modèles expérimentaux.

Au moment du dépôt de la demande de désignation orpheline, les essais cliniques avec le médicament chez les patients atteints de SLA av étaient finalisées au Japon.

Edaravone a été autorisé au Japon pour réduire les lésions nerveuses causées par des accidents ischémiques aigus AVC (accident vasculaire cérébral causé par la rupture de l'approvisionnement en sang à une région du cerveau).

Au moment de la présentation, edaravone n’était autorisé nulle part dans l'UE pour la SLA. La désignation orpheline avait été accordée aux États-Unis et au Japon pour la SLA.

En conformité avec le règlement (CE) N° 141/2000 du 16 décembre 1999, la COMP a adopté un avis positif le 13 mai 2015 recommandant l'octroi de cette désignation.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : European Medicines Agency

14-07-2015

Radicut® inj. 30mg and Radicut® Bag for I.V. infusion 30mg

Mitubishi Tanabe Pharma Corporation receives approval for additional indication for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) in Japan

Osaka, Japan, - Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (President & Representative Director, CEO: Masayuki Mitsuka) announced today that it has received approval of a partial change in manufacturing and marketing approval items related to an additional indication and dosage/usage for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) for Radicut® inj. 30 mg and Radicut®Bag for I.V. Infusion 30mg (generic name: edaravone, hereafter: Radicut®) in Japan.

Radicut® is a free-radical scavenger discovered by Mitsubishi Tanabe Pharma. In 2001, Mitsubishi Tanabe Pharma commenced clinical trials in Japan involving ALS patients. A series of clinical trials demonstrated that patients receiving Radicut® showed less functional loss than patients receiving a placebo.

As a consequence from the clinical trial results, the Company filed an application for this disease with the Ministry of Health, Labour and Welfare in October 2014.

Radicut® is also marketed as a treatment agent for the acute stage of cerebral infarction.

ALS is a progressive and intractable disease characterized by muscular atrophy and weakness. Disease progression is comparatively rapid, and if ventilators are used, survival time is said to typically be two to five years, however there is significant variation among individuals. Damage from oxidative stress caused by free radicals is thought to be one cause of the onset of ALS.

Moving forward, Mitsubishi Tanabe Pharma will work with the medical community to provide information to foster the appropriate use of Radicut® in ALS patients. 

 

Traduction : Ligue SLA : Anne

Bron: Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation

Mitsubishi Tanabe Pharma obtient l’approbation pour RADICUT en SLA au Japon

Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation a reçu l'approbation de l'agence régulatoire japonaise, l’agence de l'industrie pharmaceutique et du dispositif médical (PMDA), pour lancer le RADICUT pour le traitement de la SLA au marché au Japon. Également connu sous le nom ‘edaravone’ ou MCI-186, le RADICUT est un piégeur de radicaux libres, découvert par MTPC et également commercialisé pour le traitement de la phase aiguë de l'infarctus cérébral aigu, un type d'accident vasculaire cérébral ischémique. La société rapporte qu'une série d'essais cliniques montre une perte fonctionnelle réduite avec le traitement avec ce produit par rapport au placebo chez des patients SLA. La société n'a pas encore demandé l'approbation de médication aux Etats-Unis, cependant, elle a obtenu la désignation de médicament orphelin pour RADICUT de la FDA en 2015. Fait intéressant, plus tôt cette année, Treeway également a acquis la désignation de médicament orphelin aux États-Unis pour leur version reformulée du produit, appelée TW001 (voir nouvelles mars 2015). 

 

Traduction : Ligue SLA : Anne

Bron: The ALS Forum

Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation a annoncé qu'ils ont reçu l'approbation pour mettre le Radicut ® au marché au Japon comme traitement de la SLA. 

Auteur Robert Goldstein ALS-TDI

Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation a annoncé récemment qu'ils ont reçu l'approbation pour mettre Radicut® (alias Edaravone ou MCI-186) sur le marché du Japon pour le traitement de la SLA. L'organisme régulatoire de ce pays, l’Agence de l'industrie pharmaceutique et du dispositif médical (PMDA), a approuvé Radicut le 26 juin 2015, et l'approbation est strictement limitée au Japon. Avant cette annonce, l'utilisation de Radicut se limitait à aider le cerveau suite aux dommages causés suite à un accident vasculaire cérébral. Un essai clinique de phase 3 au Japon a commencé en 2011 et a clôturé l’enregistrement en 2013, et la firme a présenté des résultats à la PMDA en vue de l’approbation en 2014. Les prochaines étapes de l'entreprise seront d'informer la communauté médicale au Japon sur l'utilisation appropriée du Radicut chez des patients SLA.

Pour l'instant, on ne sait pas si oui ou non Mitsubishi Tanabe cherchera à obtenir l'approbation du produit dans d'autres pays comme les États-Unis. Toutefois, la société a demandé et a reçu la désignation de médicament orphelin pour Radicut de la FDA en mai 2015.

C’est quoi le Radicut ?

Selon la firme, Radicut est un piégeur de radicaux libres qui s'emploie à éliminer les molécules contenant de l'oxygène, qui s'accumulent chez les personnes atteintes de la SLA et chez d’autres maladies. Cette approche neuro protectrice d'antioxydant est considérée soutenir le système nerveux, potentiellement ralentir la progression de la maladie ou limiter des dégâts supplémentaires. Cependant, comme c’est le cas avec tous les antioxydants de ce type, il y a des effets potentiels hors cible ainsi que des défis pour assurer que l'effet antioxydant désiré se produise uniformément dans les zones du corps destinés à ce traitement. Dans l'étude et comme approuvé pour une utilisation après un accident vasculaire cérébral, les patients SLA ont reçu 60mg par jour du composé par injection intraveineuse pendant deux semaines, suivi de deux semaines sans produit. Treeway, une société de biotechnologie néerlandaise, a déjà annoncé en 2015, qu’ils avaient commencé à reformuler le Radicut comme médicament oral pour plus d'exploration chez des patients SLA; ils aussi reçurent la désignation de médicament orphelin de la FDA et de l'Union européenne cette année.

Résumé:

Radicut est approuvé au Japon pour traiter la SLA. Cependant, il n'est pas approuvé pour l’utilisation dans d'autres pays en ce moment. Il est probable que la société continuera de demander d'autres approbations, mais aucun timing n'a été annoncé. Plus d'information est probablement à venir. Les étapes suivantes de la société sont de commencer à commercialiser le médicament au Japon et le travail d'informer les professionnels de la santé dans ce pays au sujet de son utilisation chez les patients SLA. ALS TDI continuera à surveiller la progression de la médication et rapportera sur le sujet si nécessaire.

 

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ALS TDI