Un nouveau CRISPR Technique élimine C9orf72 ARN

(version raccourcie) - News Analysis Amber Dance

Les ARN (Acide Ribonucléique) élargis de séquences répétés C9orf72 liés à la SLA rassemblent des protéines se liant à l'ARN en locus et sont traduits en protéines répétées de dipeptide (DPR), conduisant à une toxicité des motoneurones. Maintenant, il peut y avoir un moyen de se débarrasser des deux d'un seul coup, avec une enzyme Cas9 qui détruit les ARN. Gene Yeo et ses collègues de l'Université de Californie, San Diego, rapportent dans Cell du 24 août que l'un des premiers traitements CRISPR / Cas9 ciblant l'ARN de ce type élimine les locus d'ARN C9orf72 dans les cellules de mammifères en culture.

C9orf72 SLA, éliminé par CRISPR? Une nouvelle technique vise à réduire la toxicité des motoneurones dans la SLA en utilisant Cas 9 ciblant l’ARN afin de dégrader des séquences répétées dans l’ARN. [Courtesy of Batra et al., 2017, Cell.]

Leur stratégie rejoint plusieurs d’autres visant la maladie. L’approche, toutefois, selon Yeo, présente plusieurs avantages : il atteint des ARN répétés-lourds dans le noyau; le ciblage de l’ARN évite le risque d’éditer de manière imprécise l’ADN et les ingrédients moléculaires sont suffisamment petits pour être emballés dans un vecteur de virus adeno-associé, suggérant qu’il peut être délivré dans le système nerveux central (SNC).

« Cette une étude très innovatrice qui donne la possibilité fascinante d’utiliser CRISPR pour dégrader spécifiquement les ARN répétitifs » a dit Fen-Biao Gao de l’Ecole de Médicine de l’Université de Massachusetts à Worcester, qui n’était pas impliqué dans l’étude. «Cette nouvelle approche ne restaure pas le niveau de protéine C9orf72. Cependant, l’élimination de l’ARN et des protéines toxiques DPR tous les deux, peut être suffisant pour atténuer les phénotypes de la maladie », il a spéculé.

Traduction : Ligue SLA : Anne S.

Source : The ALS Research Forum