Nouvel essai clinique collaborative en SLA pour le médicament antiépileptique RÉTIGABINE de GSK
23-04-2015
Nouvel essai clinique collaborative en SLA pour le médicament antiépileptique RÉTIGABINE de GSK
L' ALS Association, Harvard Stem Cell Institute et l' Institut de recherches cliniques neurologiques au Massachusetts General Hospital ont récemment annoncé par un communiqué de presse une collaboration avec GlaxoSmithKline (GSK) pour un essai clinique visant à évaluer un médicament antiépileptique comme traitement potentiel chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).
La SLA est une maladie neurodégénérative progressive, caractérisée par la dégénérescence progressive et une atrophie des neurones moteurs du cerveau et la moelle épinière qui sont chargés de contrôler les muscles volontaires, tels que liés au mouvements, à parler, manger et même respirer. Les patients SLA peuvent devenir totalement paralysés et la majorité meurt à cause d'insuffisance respiratoire dans les deux à cinq ans après le diagnostic. Il n'y a pas de remède pour la maladie ou autre traitement pour prolonger la vie.
L'essai clinique permettra d'évaluer le médicament RÉTIGABINE (GSK), un anticonvulsivant conçu pour calmer l'excitabilité des cellules nerveuses qui semble être liée aux épisodes épileptiques, caractérisées par des convulsions. Ces « neurones hyperexcitables » ont également été suggérés d’être impliqués dans la pathologie SLA. En fait, RÉTIGABINE a montré de réduire l'état excitatrice et de prolonger la survie des neurones dans les modèles de cellules SLA.
En plus d'évaluer le RÉTIGABINE comme traitement potentiel pour la SLA, les chercheurs vont aussi, pour la première fois, générer des cellules à partir des cellules souches de chaque patient recruté pour l'essai et définir à l'avance si ces cellules peuvent être un indicateur utile pour les patients qui pourraient bénéficier d'un traitement avec le médicament.
« Cette nouvelle étude nous donnera une meilleure compréhension de l'hyperexcitabilité neuronale, un mécanisme de la maladie potentiellement important chez les patients SLA, » a déclaré l'expert scientifique en chef pour l'ALS Association Dr Lucie Bruijn dans le communiqué de presse. « Cette collaboration puissante de leaders dans le domaine des cellules souches, de la neurologie clinique, la recherche ALS et GSK sera la première fois que des données de laboratoire dérivées des cellules souches du patient avec des propriétés spécifiques à la maladie qui répondent aux médicaments qui ont servi de base pour un essai clinique. C'est notre espoir que cette nouvelle approche montre des résultats prometteurs et mène à de meilleurs essais cliniques pour les patients SLA à l'avenir. »
L’essai se déroulera à douze différents sites académiques au sein du Northeast ALS Consortium, un consortium international de collaboration de chercheurs axé sur la recherche clinique SLA et d’autres maladies du motoneurone.
Traduction : Ligue SLA : Anne
Source : ALS News Today
