Nieuwe samenwerkingsstudie in ALS met Retigabine, het anti-epileptisch medicijn van GSK

De ALS Association, het Harvard stamcel instituut en het neurologisch klinisch Research Institute in het Massachusetts General Hospital hebben onlangs in een persbericht een samenwerking met GlaxoSmithKline (GSK) aangekondigd voor een klinische studie ter evaluatie van een potentiële therapie met een anti-epileptische medicijn bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

ALS is een progressieve neurodegeneratieve ziekte, gekenmerkt door de geleidelijke degeneratie en atrofie van motorische neuronen in de hersenen en het ruggenmerg die verantwoordelijk zijn voor het aansturen van vrijwillige spieren, zoals die voor bewegen, spreken, eten en zelfs ademhalen. ALS-patiënten raken volledig verlamd en sterven meestal ten gevolge van respiratoire insufficiëntie binnen de twee tot vijf jaar na diagnose. Er is geen remedie voor de ziekte of enige levensverlengende behandeling.

De klinische studie zal Retigabine (GSK), een anticonvulsant ontworpen om de prikkelbaarheid te kalmeren van zenuwcellen die mogelijks gekoppeld zijn aan epileptische aanvallen, te bestuderen. Deze "hyperexciteerbare neuronen" zijn mogelijks betrokken bij de ALS-pathologie. Retigabine heeft namelijk vermindering van de prikkelbare staat en het verlengen van de neuron overleven in ALS-cel modellen aangetoond.

Naast de evaluatie van Retigabine als potentiële therapie voor ALS, zullen de onderzoekers ook, en dit voor de eerste keer, van elke patiënt die deelneemt aan de studie cellen genereren uit stamcellen en kijken of deze cellen op voorhand een nuttige voorspelling kunnen doen welke patiënten van de behandeling met het geneesmiddel kunnen profiteren.

"Deze nieuwe studie zal ons een beter begrip geven van neuronale hyperprikkelbaarheid, een potentieel belangrijk ziekte mechanisme bij ALS-patiënten," zei de belangrijkste wetenschapper van de ALS Association, Dr. Lucie Bruijn in het persbericht. "Deze krachtige samenwerking tussen leiders op het gebied van stamcellen, klinische neurologie, ALS-onderzoek en GSK zullen voor de eerste keer lab gegevens van van patiënten afgeleide stamcellen met ziekte-specifieke eigenschappen die op medicijnen reageren opleveren als basis voor een klinische studie. We hopen dat deze nieuwe benadering veelbelovende resultaten geeft en tot betere klinische studies leidt voor ALS-patiënten in de toekomst."

De studie zal worden uitgevoerd op twaalf verschillende academische locaties van het Northeast ALS Consortium, een internationaal gezamenlijk consortium van onderzoekers gericht op ALS klinisch onderzoek en andere ziekten van het motor neuron.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ALS News Today