Nouvelle approche thérapeutique cellulaire pour SLA obtient l'autorisation de la FDA pour les premières études chez les patients

(version abrégée)

Q Therapeutics Inc. un développeur de stade clinique de nouvelles thérapies cellulaires pour les maladies du système nerveux central (SNC) a annoncé aujourd'hui que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) a autorisé sa demande (IND) de médicaments nouveaux pour le début d'essais cliniques de Phase 1/2 avec Q-Cells® chez les patients atteints de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Q-Cells sont les premiers candidats de produit thérapeutique cellulaire breveté. Ce sont des cellules progénitrices gliales restreints (PGR) – premiers descendants des cellules souches neurales qui seulement produisent « glie » – et qui représentent 50 % des cellules du cerveau. Glia sont essentiels pour maintenir et même guérir la santé des neurones. L’autorisation de la FDA de la demande de drogue nouvelle de recherche (DNR) Q Therapeutics pour les essais cliniques Phase 1/2 a avec Q-Cells chez des patients SLA confirme que les données précliniques sont suffisantes pour permettre le démarrage des premières essais humains évaluant l'utilisation de PGR pour traiter des patients SLA. Les données précliniques publiées dans des modèles animaux de la SLA et autres maladies du système nerveux central (SNC) ont démontré que l’administration des cellules gliales saines dans le cerveau et la moelle épinière a le potentiel de modifier le cours des maladies SNC actuellement incurables et des blessures.

La FDA a accordé précédemment à Q-Cells le statut de médicament orphelin pour la SLA, une appellation destinée à faire avancer l'évaluation et le développement d'agents thérapeutiques prometteurs pour le traitement des maladies rares. Q therapeutics a sélectionné la SLA comme premier indicateur clinique de Q-Cells, basé sur une combinaison du grand besoin médical non satisfait et les preuves scientifiques importantes de façons multiples par lesquelles les cellules gliales saines sont censés de protéger et préserver la fonction des neurones moteurs. L’essai clinique Q Phase 1/2a visant à évaluer l'innocuité et la tolérance de Q-Cells chez des patients SLA commencera dès que l’approbation de la commission éthique a été obtenu et que le financement est clôturé.

En collaboration avec Nicholas Maragakis, MD à Johns Hopkins University, Q Therapeutics a reçu un soutien considérable de la National Institute of Neurological Disorders and Stroke Translational Research Program (U01-NS06713) pour le développement préclinique de Q-Cells. Q therapeutics a travaillé avec MPI Research Inc. pour mener des études d'innocuité animale avec Goodwin Biotechnology Inc. pour la production de l'anticorps utilisé dans la purification de la cellule et avec Biologics Consulting Groupe pour le conseil de la réglementation. La société est également en partenariat avec la thérapie cellulaire et l'installation de médecine régénérative (CTRM) de l'Université de l'Utah pour la fabrication de Q-Cells pour l'essai clinique à venir.

Traduction : Ligue SLA : Annie

Source : PharmiwWeb