Nieuwe cellulaire therapeutische benadering voor ALS krijgt FDA toestemming voor eerste studies in patiënten

(verkorte versie)

Q Therapeutics Inc. een klinische-fase ontwikkelaar van nieuwe cellulaire therapieën voor ziekten van het centrale zenuwstelsel (CNS) heeft vandaag aangekondigd dat haar aanvraag (IND) voor nieuwe geneesmiddelen voor de start van klinische studies fase 1/2a met Q-Cells ® goedgekeurd is door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Q-cellen zijn de eerste gepatenteerde cellulair therapeutische kandidaat producten. Het zijn gliale voorlopercellen (GRP) - vroege afstammelingen van neurale stamcellen die alleen "glia" produceren -, en 50 procent uitmaken van de cellen in de hersenen. Glia zijn essentieel voor de ondersteuning van het behoud en zelfs herstel van de gezondheid van de neuronen. De FDA goedkeuring van de toepassing van Q Therapeutics (IND) voor fase 1/2a klinische studies met Q-Cells in ALS-patiënten bevestigt dat de preklinische gegevens toereikend zijn om de allereerste menselijke studies ter evaluatie van het gebruik van GRPs om ALS-patiënten te behandelen, te starten. Gepubliceerde preklinische gegevens in dierlijke modellen van ALS en andere ziekten van het centrale zenuwstelsel (CNS) hebben aangetoond dat toediening van gezonde gliale cellen in de hersenen en het ruggenmerg het potentieel heeft om het verloop van momenteel ongeneeslijk CNS en letsels te wijzigen.

De FDA heeft eerder aan Q-Cells de weesgeneesmiddel status voor ALS verleend, bedoeld om de evaluatie en ontwikkeling van therapeutica van beloftevolle behandelingen van zeldzame ziekten te bevorderen. Q Therapeutics selecteerde ALS als eerste klinische indicatie voor Q-cellen. Dit omwille van de combinatie van de grote onvervulde medische nood en de belangrijke wetenschappelijke bewijzen van meerdere manieren waarop gezonde gliale cellen wellicht motorische neuronen beschermen en hun functie behouden. De Q Therapeutics’ fase 1/2a klinische trial ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van Q-Cells bij ALS-patiënten zal beginnen zodra er ethische commissie goedkeuring is verkregen en financiering rond is.

In samenwerking met Nicholas Maragakis, MD van de Johns Hopkins Universiteit heeft Q Therapeutics aanzienlijke steun gekregen van het National Institute of Neurological Disorders and Stroke Translational Research Program (U01-NS06713) voor de preklinische ontwikkeling van Q-Cells. Q Therapeutics werkte met MPI Research Inc. om dierlijke veiligheidsstudies uit te voeren met Goodwin biotechnologie Inc. voor de productie van het antilichaam gebruikt in cel zuivering en met de Biologics Consulting Group voor advies van de regelgeving. Het bedrijf werkt ook samen met Cell Therapy and Regenerative Medicine Facility (CTRM) van de Universiteit van Utah voor de productie van Q-cellen voor de komende klinische studie.

Vetaling: ALS Liga: Anne

Bron: PharmiwWeb