Orion a présenté des données sur le levosimendan oral au 30e Symposium international sur la SLA / MND

Orion Corporation - (version abrégée)

Orion a étudié les effets du levosimendan par voie orale sur la fonction respiratoire chez les patients atteints de SLA et a présenté des données de biomarqueurs et de pharmacocinétique d'études antérieures, une revue systématique de la littérature sur les effets pharmacologiques du levosimendan, et des caractéristiques de base et une mise à jour de l'état de la progression de l'étude REFALS de phase 3 à le 30e Symposium international sur la SLA / MND à Perth, en Australie la semaine dernière.

Caractéristiques de base et mise à jour de l'état de REFALS: une étude de phase 3 comparant le lévosimendan oral au placebo chez des patients atteints de SLA (poster CLT-18)

L'essai REFALS étudiant les effets du levosimendan par voie orale sur la fonction respiratoire chez les patients atteints de SLA, a terminé ses inscriptions en juillet 2019. L'essai a recruté 496 patients adultes atteints de SLA probable définie, probable ou appuyée en laboratoire et d'un certain degré de dysfonction respiratoire (SVC assis 60-90 %) dans 104 sites cliniques dans 14 pays de l'UE, d'Amérique du Nord et d'Australie. Les patients randomisés sont traités avec du levosimendan par voie orale (dose cible de 2 mg par jour) ou un placebo pendant 48 semaines dans un groupe parallèle à double insu.

Les caractéristiques de base des patients inclus dans REFALS sont similaires à celles d'autres grands essais cliniques récents sur la SLA. En raison des critères d'inclusion, tous les patients de l'étude REFALS ont déjà présenté des signes de diminution de leur fonction respiratoire. Les patients inscrits à REFALS étaient en moyenne âgés de 59,3 ans, dont 61,9% d'hommes, et avaient présenté des symptômes pendant plus de 2 ans et présentaient une incapacité importante sur la base du score ALS-FRS-R. La plupart des patients recevaient du riluzole et près d'un tiers des patients en Amérique du Nord avaient commencé l'edaravone. Les laboratoires de sécurité ont révélé des augmentations relativement courantes des tests hépatiques, une faible créatinine et des marqueurs fréquemment augmentés des lésions musculaires, y compris le CRP, la créatine kinase et la troponine T.

“Nous sommes ravis d'explorer des biomarqueurs potentiels dans la SLA pour contribuer à la connaissance de la progression de la maladie et, à terme, comprendre comment un tel marqueur pourrait être utilisé pour un traitement meilleur et plus ciblé des patients atteints de SLA », a déclaré Christer Nordstedt, MD, PhD, Senior Vice-président, R&D, Orion Corporation

Traduction : Christina Lambrecht

Source : GlobeNewswire