Orphazyme annonce le recrutement du premier patient dans l'essai clinique de phase III sur l'arimoclomol pour la SLA

- L'objectif principal est de déterminer l'efficacité du traitement chronique par arimoclomol par rapport au placebo pendant 76 semaines.

- Résultats attendus au premier semestre 2021.

Copenhague, Orphazyme S/A, une société biopharmaceutique dédiée au développement de traitements pour les patients atteints de maladies rares, a annoncé aujourd'hui que le premier patient avait reçu la première dose de son essai clinique de phase III sur l'arimoclomol pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Thomas Blaettler, directeur médical, a déclaré: «L’inscription du premier patient à notre essai de phase III sur la SLA représente une étape majeure pour la société. L'arimoclomol s'est montré très prometteur lors d'essais antérieurs et présente un profil d'innocuité et de tolérabilité favorable. Il s’agit d’une maladie vraiment dévastatrice et nous nous efforcerons d’avancer rapidement l’essai de phase III dans la perspective de mettre à la disposition des patients une nouvelle option thérapeutique dans les délais les plus brefs ».

Michael Benatar, MD, Ph.D., de l’Université de Miami, chercheur principal dans l’essai de phase II développement d’Arimoclomol pour la SOD1-SLA et chercheur principal chargé de la coordination internationale, a déclaré: "je suis ravi de voir l'arimoclomol progresser vers un essai de phase III et que la population éligible a été élargie pour inclure tous les patients atteints de SLA. Sur base du mécanisme d'action du médicament et de notre compréhension de la biologie sous-jacente de la SLA, il y a de bonnes raisons de croire que tous les patients atteints de SLA pourraient bénéficier de cette approche thérapeutique".

Lucie Bruijn, Ph.D., MBA, scientifique en chef de l’Association ALS, a déclaré: « Au nom des patients atteints de cette maladie dévastatrice, je suis ravi de voir cet essai de phase III en cours. L’Association ALS a investi dans les premiers essais cliniques et est heureuse de voir que cette étude progresse vers une étude de phase III et que le potentiel de l’arimoclomol se dévoile »

L'essai de phase III, randomisé et contrôlé par placebo dans la SLA, est mené en Amérique du Nord et en Europe et recrutera 231 patients, randomisés selon un ratio de 2: 1 recevant de l'arimoclomol ou un placebo pendant 76 semaines. Les patients qui termineront l'essai recevront une participation à un essai de prolongation ouvert.

L'objectif principal de cet essai est de déterminer l'efficacité du traitement chronique par arimoclomol par rapport au placebo pendant 76 semaines chez les sujets atteints de SLA, suivies par une évaluation combinée de la fonction et de la survie (CAFS). Les critères d'évaluation secondaires importants incluent la survie, la modification de l'ALSFRS-R et la capacité vitale lente (CVL).

Cet essai clinique aura lieu dans 30 centres en Amérique du Nord et en Europe.

Les résultats de l’essai clinique Phase III sont attendus au premier semestre 2021. 

Traduction : Christina Lambrecht

Source : Orphazyme