PharmAust va entamer l'essai en phase I du Monepantel sur des patients atteints de SLA

21-06-2021

L'essai clinique en phase I sur l'homme du médicament-phare ‘Monepantel’ est un développement important qui fait suite à des études précliniques encourageantes annoncées précédemment.

PharmAust Limited, société spécialisée en phases cliniques, est prête à entamer l'essai clinique en phase I de son médicament phare, le Monepantel, sur des personnes atteintes de SLA.
L'étude sera menée selon le protocole d’approbation d'essais du comité d'éthique de recherche humaine (HREC) de Monash Health.

Il s'agit d'un essai multicentrique ouvert intitulé : "Une étude en phase I sur la tolérance, la sécurité, la pharmacocinétique et l'efficacité préliminaire du Monepantel oral chez les personnes atteintes de la maladie du motoneurone".

L'étude sera menée en collaboration avec le Calvary HealthCare Bethlehem à Melbourne et l'Université Macquarie à Sydney.

Elle portera spécifiquement sur des patients atteints de SLA, une maladie qui est devenue très connue après la maladie du célèbre physicien Stephen Hawking.

La maladie SLA

La SLA est le nom donné à un groupe de maladies qui affectent les cellules nerveuses contrôlant nos mouvements quotidiens, y compris la respiration.

Elle représente un fardeau terriblement lourd pour les patients, leur famille et les soignants, avec des conséquences socio-économiques négatives.

Les meilleures options thérapeutiques disponibles actuellement tentent de freiner la progression de la maladie et de gérer les symptômes, mais n'offrent aucun traitement curatif et sont en même temps très coûteuses.

Le but de l'utilisation du Monepantel (MPL) est de fournir un meilleur traitement avec un impact thérapeutique positif, en limitant la progression de la SLA.

Dans les programmes précliniques, PharmAust a déjà démontré que le MPL pouvait activer des voies moléculaires pertinentes pour son développement en tant que médicament thérapeutique pour la SLA. S'il est efficace, le MPL réduirait le taux de dégénérescence et de perte des motoneurones dans les cornes antérieures et les noyaux moteurs du tronc cérébral.

L'essai clinique en phase I

L'essai clinique en phase I est conçu pour tester la sécurité de l'utilisation du MPL chez 12 personnes atteintes de SLA.

Les patients recevront des doses selon un plan conventionnel d'escalade de doses, chaque niveau durant 28 jours.

Des mesures d'efficacité seront également incluses dans l'essai, de sorte qu'il puisse être étendu, le cas échéant, à une phase II.

L'approbation éthique de l'essai a été donnée par le HREC de Monash Health, et on attend actuellement la finalisation de la disponibilité et de l'emplacement des laboratoires.

L'essai devrait commencer au quatrième trimestre 2021.

Approbation en tant que médicament orphelin

PharmAust a déclaré qu'elle s'attend à ce que le MPL reçoive en temps voulu l’approbation en tant que médicament orphelin par la FDA pour la SLA. Ces reconnaissances s'accompagnent d'un certain nombre d'avantages financiers et de soutien. La loi sur les médicaments orphelins prévoit l'octroi, à la demande d'un promoteur, d'un statut spécial à un médicament ou à un produit biologique pour traiter une maladie ou un état rare.

Les principales autorités sanitaires reconnaissent depuis longtemps la nécessité de soutenir les organisations qui développent des réponses aux besoins non satisfaits dans le cadre de programmes relatifs aux maladies orphelines ou rares.

Les mesures incitatives comprennent :
- des subventions pour le R&D
- des frais réduits pour les conseils scientifiques
- l'assistance au protocole, les activités réglementaires et les licences
- l'exclusivité du marché
- des dispositions visant à accélérer l'autorisation.

Aux États-Unis et en Europe, par exemple, lorsqu'un médicament est désigné comme médicament orphelin, il peut bénéficier d'une exclusivité commerciale pendant respectivement 7 et 10 ans.
En Australie, depuis une vingtaine d'années, les frais de dossier pour l'enregistrement initial et la demande de remboursement par le gouvernement des médicaments désignés comme médicaments orphelins, qu'il s'agisse de nouvelles molécules ou de molécules établies pour traiter des maladies rares, ont été supprimés. Il est également possible que le profil bénéfices-risques favorise une autorisation plus précoce et accélérée.

Traduction : Fabien
Source : Stockhead
 

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