Prilenia annonce inclusion du premier patient pour étude Pridopidine plateforme phase 2/3 pour la SLA

12-01-2021

● La pridopidine a été choisie dans le cadre d’un concours mondial comme l’un des meilleurs candidats-médicaments pour participer au tout premier essai de plateforme SLA mené par le Healey Center du Massachusetts General Hospital
● Cet essai est le deuxième essai clinique de stade avancé dans les troubles neurodégénératifs avec la pridopidine, en plus de l’essai mondial de phase 3 dans la maladie de Huntington
● Les données positives de cette étude clinique pourraient conduire à l’enregistrement de la pridopidine pour le traitement de la SLA

NAARDEN, Pays-Bas – Prilenia Therapeutics BV, une société de biotechnologie au stade clinique axée sur le développement de nouveaux traitements pour les troubles neurodégénératifs et neurodéveloppementaux, annonce aujourd’hui l’inclusion du premier participant pour le traitement par la pridopidine dans la plateforme pivot Essai HEALEY ALS.

L’essai HEALEY ALS Platform Trial est un essai clinique multicentrique et multirégime évaluant l’innocuité et l’efficacité des produits expérimentaux pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Il s’agit de la première plateforme d’essai pour la SLA, conçue pour accélérer le développement de nouveaux traitements prometteurs en permettant aux chercheurs d’évaluer simultanément plusieurs candidats thérapeutiques.

L’essai HEALEY ALS Platform Trial – Regimen D Pridopidine (NCT04615923) évalue l’innocuité et l’efficacité de la pridopidine en monothérapie chez les patients SLA. La pridopidine est un agoniste du récepteur Sigma-1 (S1R) très puissant et sélectif, qui a été sélectionné comme candidat thérapeutique parmi environ 30 traitements expérimentaux concurrents. Il a été choisi par un comité d’examen d’experts indépendants sur base de données génétiques humaines convaincantes, d’efficacité dans des modèles précliniques, d’un profil d’innocuité favorable et de la disponibilité de l’approvisionnement en médicaments. La dose de traitement de l’essai (45 mg deux fois par jour) a un dossier de sécurité étendu basé sur > 1.300 années-patient, confirmant le profil d’innocuité et tolérabilité de type placebo.

Michael R. Hayden, MD, PhD, PDG de Prilenia, a déclaré : ‘’L’inclusion du premier patient dans le HEALEY ALS platform trial pour le traitement par la pridopidine est une excellente nouvelle pour la communauté des patients atteints de SLA et Prilenia. Des études antérieures avec la pridopidine démontrent qu’il s’agit d’un agoniste S1R hautement sélectif avec un dossier de sécurité étendu et un grand potentiel thérapeutique dans de multiples troubles neurodégénératifs, y compris la maladie de Huntington (MH) et la SLA. Nous sommes ravis de faire partie de cet essai de plateforme conçu pour accélérer le développement de nouveaux traitements pour les patients atteints de la SLA.’’

L’essai HEALEY est conduit par des spécialistes de la SLA au Sean M. Healey & AMG Center for SLA à Mass General Hospital. L’étude recrute des adultes atteints de SLA sporadique ou familiale dans 54 sites, qui font tous partie du Northeast ALS (NEALS) Consortium, à travers les États-Unis.

Merit Cudkowicz, MD, MSc, directeur du Sean M. Healey & AMG Center for SLA à Mass General et chercheur principal de l’essai a commenté : ‘’La SLA est une maladie grave, sans traitement qui arrête ou inverse la progression de la maladie actuellement disponible. La pridopidine est l’un des principaux médicaments sélectionnés pour notre essai sur la plateforme ALS en raison de la force de ses données d’efficacité préclinique et de son profil d’innocuité, qui démontrent son potentiel en tant que traitement révolutionnaire. Nous sommes impatients de continuer à travailler avec Prilenia et l’équipe clinique alors que nous faisons progresser le volet pridopidine de notre étude.’’

A propos de Pridopidine
L’atout principal de Prilenia est la Pridopidine, un candidat-médicament de premier ordre avec un profil d’innocuité et un potentiel thérapeutique établis dans plusieurs maladies neurodégénératives touchant les adultes et les enfants. L’agoniste S1R hautement sélectif a été acquis auprès de Teva en 2018.

Le profil d’innocuité favorable de la pridopidine a été établi lors d’essais cliniques chez plus de 1.300 participants à l’étude, exposés à diverses doses pour un total d’environ 1.300 années-patient.

Pridopidine pour la SLA
Des données précliniques convaincantes soutiennent l’utilisation potentielle de la pridopidine comme thérapeutique de la SLA. Dans les neurones moteurs (NM) de la SLA SOD 1G93A, la pridopidine exerce des effets neuroprotecteurs via l’activation du S1R. Plus précisément, la pridopidine améliore le transport axonal du BDNF (facteur neurotrophique dérivé du cerveau) et du GDNF (facteur neurotrophique dérivé de la lignée cellulaire gliale), rétablit l’activité synaptique et la fonction de jonction neuromusculaire (JNM) et augmente la survie neuronale. In vivo, le traitement à la pridopidine des souris SOD1G93A réduit les agrégats de protéines toxiques et améliore la perte de fibres musculaires.

Des données cliniques antérieures suggèrent également que S1R est une cible prometteuse pour le traitement de la SLA, indiquant que l’activation de S1R peut améliorer la fonction bulbaire et vocale chez les patients SLA. Le récepteur sigma 1 a été génétiquement validé pour la SLA, car les patients porteurs de mutations dans ce gène développent la SLA.

 

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : Prilenia Therapeutics

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