Prilenia kondigt inclusie eerste patiënt aan voor de Pridopidine Phase 2/3 Platform Trial voor ALS

12-01-2021

● Pridopidine werd in de wereldwijde competitie gekozen als een van de beste kandidaat-geneesmiddelen om deel te nemen aan de allereerste ALS Platform Trial onder leiding van het Healey Center in het Massachusetts General Hospital
● Deze studie is de tweede klinische studie in een laat stadium bij neurodegeneratieve aandoeningen met pridopidine, naast de wereldwijde fase-3 studie bij de ziekte van Huntington
● Positieve gegevens uit deze klinische studie zouden kunnen leiden tot registratie van pridopidine voor de behandeling van ALS

NAARDEN, Nederland – Prilenia Therapeutics B.V., een biotech bedrijf in de klinische fase dat zich richt op het ontwikkelen van nieuwe behandelingen voor neurodegeneratieve en neurologische ontwikkelingsstoornissen, kondigt vandaag de inclusie aan van de eerste deelnemer voor behandeling met pridopidine in de cruciale HEALEY ALS Platform Trial (= Healey ALS Platform Studie).

De HEALEY ALS Platform Trial is een multicenter, multiregime klinische studie de veiligheid en doeltreffendheid evalueert van onderzoeksproducten voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS). Het is de eerste platformproef voor ALS, ontworpen om de ontwikkeling van veelbelovende nieuwe behandelingen te versnellen door onderzoekers in staat te stellen gelijktijdig meerdere therapeutische kandidaten te beoordelen.

De HEALEY ALS Platform Trial – Regimen D Pridopidine (NCT04615923) evalueert de veiligheid en werkzaamheid van pridopidine als monotherapie voor ALS-patiënten. Pridopidine is een zeer krachtige en selectieve Sigma-1-receptor (S1R)-agonist, die werd geselecteerd als therapeutische kandidaat uit ongeveer 30 concurrerende onderzoeksbehandelingen. Het werd gekozen door een onafhankelijke beoordelingscommissie van deskundigen op basis van overtuigende menselijke genetische gegevens, werkzaamheid in preklinische modellen, gunstig veiligheidsprofiel en gereedheid van medicijnlevering. De proefbehandelingsdosis (45 mg tweemaal daags) heeft een uitgebreid veiligheidsrecord (gebaseerd op > patiëntjaren), wat een placebo-achtig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel bevestigt.

Michael R. Hayden, MD, PhD, CEO van Prilenia, zei: ‘’Het includeren van de eerste patiënt in de HEALEY ALS Platform Trial voor behandeling met pridopidine is geweldig nieuws voor zowel de ALS-patiëntengemeenschap als Prilenia. Eerdere studies met pridopidine hebben aangetoond dat het een zeer selectieve S1R-agonist is met een uitgebreide veiligheidsstaat en een groot therapeutisch potentieel bij meerdere neurodegeneratieve aandoeningen, waaronder HD (= ziekte van Huntington) en ALS. We zijn verheugd om deel uit te maken van deze platformproef die bedoeld is om de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor patiënten met ALS te bespoedigen.’’

De HEALEY-studie wordt geleid door ALS-specialisten in het Sean M. Healey & AMG Center for ALS in het Mass General Hospital. De studie rekruteert volwassenen met sporadische of familiale ALS op 54 locaties, die allemaal deel uitmaken van het Northeast ALS (NEALS) Consortium, verspreid over de Verenigde Staten.

Merit Cudkowicz, MD, MSc, directeur van het Sean M. Healey & AMG Centrum voor ALS bij Mass General en hoofdonderzoeker voor de studie, merkte op: “ALS is een ernstige ziekte, zonder behandelingen die momenteel de ziekteprogressie stoppen of omkeren. Pridopidine is een van de topgeneesmiddelen die zijn geselecteerd voor onze ALS-platformstudie vanwege de sterkte van zijn preklinische werkzaamheidsgegevens en veiligheidsprofiel, die zijn potentieel als doorbraakbehandeling aantonen. We kijken ernaar uit om samen te blijven werken met Prilenia en het klinische team terwijl we het pridopidine-luik van ons onderzoek vooruit helpen.“

Over Pridopidine
De belangrijkste troef van Prilenia is Pridopidine, een eersteklas kandidaat-geneesmiddel met een gevestigd veiligheidsprofiel en therapeutisch potentieel bij verschillende neurodegeneratieve ziekten bij volwassenen en kinderen. De zeer selectieve S1R-agonist werd in 2018 overgenomen van Teva.

Het gunstige veiligheidsprofiel van Pridopidine is vastgesteld in klinische onderzoeken bij > 1.300 deelnemers aan het onderzoek, die gedurende in totaal ~ 1.300 patiëntjaren aan verschillende doses waren blootgesteld.

Pridopidine voor ALS
Overtuigende preklinische gegevens ondersteunen het mogelijke gebruik van pridopidine als therapeutisch middel voor ALS. In ALS SOD1G93A motorneuronen (MNs) oefent pridopidine neuroprotectieve effecten uit via activering van de S1R. Specifiek verbetert pridopidine het axonale transport van BDNF (van de hersenen afgeleide neutrofe factor) en GDNF (van de gliale cellijn afgeleide neurotrofe factor), herstelt het de synaptische activiteit en de neuromusculaire junctie (NMJ)-functie en verhoogt het de neuronale overleving. In vivo vermindert de pridopidinebehandeling van SOD1G93A-muizen de toxische eiwitagregaten en verbetert de verspilling van spiervezels.

Eerdere klinische gegevens suggereren ook dat S1R een veelbelovend doelwit is voor ALS-therapie, wat aangeeft dat S1R-activering de bulbaire en spraakfunctie bij ALS-patiënten kan verbeteren. De sigma 1-receptor is genetisch gevalideerd voor ALS, aangezien patiënten met mutaties in dit gen ALS ontwikkelen.

 

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: Prilenia Therapeutics

Share