Rapport session études cliniques – Symposium SLA Dublin

Le 27e Symposium international ALS/ MND s’est tenu du 7 au 9 décembre 2016 à Dublin. Plus de 1100 chercheurs, médecins, infirmiers et assistants médicaux dans le monde entier ont présenté les résultats de leurs examens et soins pour la SLA, l’ASMP et la SLP et partagé les bonnes pratiques. Les collaborateurs du Centre SLA ont résumé différentes sessions à votre intention. Ci-après le rapport du médecin-chercheur Ruben van Eijk sur les essais cliniques.

De nombreuses nouvelles découvertes sur la base de modèles animaux, la génétique, des travaux en laboratoire et des données cliniques ont été discutées à Dublin. L’aboutissement de la recherche entreprise jusqu’ici doit mener à de nouveaux médicaments capables de ralentir ou d’améliorer la SLA.  

Edaravone

Cette année des nouvelles positives nous sont venues du Japon après qu’Edaravone y a été approuvé en tant que traitement de la SLA. Malheureusement les résultats de l’étude clinique sur les médicaments n’ont pas été publiés et l’effet précis de ce médicament reste flou. Ce qui était important: la présentation lors de la session sur l’étude clinique consacrée à l’Edaravone, où les chercheurs ont présenté leurs constatations sur l’extension et la phase d’étude ouverte de ce médicament. Les chercheurs ont constaté que les patients traités par Edaravone obtenaient 2.5 points de plus dans l’ALSFRS-R (questionnaire sur le fonctionnement) après 24 semaines par rapport aux patients non traités avec Edaravone. Leur fonction pulmonaire semblait en outre se détériorer moins rapidement et leur qualité de vie était meilleure. Aucun résultat n’a été publié sur la survie. Cette étude est menée dans une très petite sous-population de patients qui se trouvent dans un stade précoce de la maladie et la question qui se pose dès lors est de savoir si ces résultats sont valables pour tous les patients SLA. En outre les chercheurs n’ont pas communiqué de résultats sur l’efficacité de l’Edaravone chez le groupe de patients ayant commencé la prise de ce médicament après 24 semaines. L’efficacité de l’Edaravone doit dès lors faire l’objet d’un examen plus poussé afin de vérifier s’il pourrait avoir un effet sur la survie et/ou s’il est efficace dans des groupes de patients plus larges. En réaction à la demande d’approbation de l’entreprise pharmaceutique, l’EMA (European Medicine Agency) a sollicité un examen complémentaire.

Rasagiline

Cette session a en outre été mise à profit pour présenter les résultats de la Rasagiline, un médicament protégeant les neurones dans Parkinson et qui pourrait se révéler efficace pour la SLA. Une étude de médicaments en aveugle contrôlée versus placebo a été menée auprès de 80 patients souffrant de la SLA. Le Rasagiline ne s’est malheureusement pas prouvé efficace et aucun ralentissement de la maladie (exprimé en ALSFRS-R et fonction pulmonaire) n’a été constaté.

Pyriméthamine

La dernière partie de la session d’étude clinique présentée par le Dr. Lange des États-Unis était très intéressante. Ce dernier examine l’effet de la pyriméthamine chez les patients SLA présentant une mutation génétique spécifique (SOD1). L’étude visait essentiellement à démontrer l’efficacité de la pyriméthamine et pas tant l’efficacité de ce produit sur le ralentissement de la SLA. Toutefois, l’examen spécifique de sous-groupes de patients SLA avec une mutation génétique spécifique est unique et s’inscrit dans notre vision actuelle de la SLA.

L’examen de sous-groupes de patients SLA avec mutation génétique spécifique est unique et s’inscrit dans notre vision actuelle de la SLA.

La SLA est causée par de nombreux facteurs (mutations génétiques, mais l’environnement ou des facteurs de vie tel que le fait de fumer peuvent également être à l’origine) et elle a dès lors de nombreux “mécanismes de maladie”. Il est dès lors improbable qu’un traitement soit développé un jour pouvant traiter simultanément tous les mécanismes de la maladie. Il est toutefois parfaitement plausible qu’un traitement verra le jour qui contrera spécifiquement 1 mécanisme de la maladie et qui sera donc efficace pour une partie des patients SLA. Nous espérons finalement pouvoir développer différents traitements pouvant contrer le maximum de “formes” possibles de la SLA. Cette manière de développer des thérapies est déjà appliquée dans le domaine du cancer où le type de chimiothérapie / thérapie hormonale dépend du code génétique de la tumeur. L’étude présentée par le Dr Lange en est un exemple pour la SLA. Nous nous attendons à ce que la pyriméthamine ne prouvera son efficacité que pour les patients SLA avec la mutation génétique SOD1. Les premiers résultats semblent encourageants, une nette amélioration ayant été constatée dans les protéines qui sont suspectées provoquer la SLA dans ce groupe de patients.

Nous espérons finalement pouvoir développer différents traitements pouvant contrer le maximum de “formes” possibles de la SLA.

Traduction : Brigitte Vanden Cruyce

Source : ALS Centrum Nederland