Riluzole: des preuves du monde réel soutiennent une prolongation significative des temps de survie médians chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

Résumé: La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est la forme la plus courante des maladies du motoneurone et est unemaladie multisystémique, dégénérative et mortelle affectant les motoneurones supérieurs et / ou inférieurs du cortex moteur, du tronc cérébral et de la moelle épinière. La SLA est caractérisée par une atrophie progressive des muscles bulbaires, des membres, des muscles thoraciques et abdominaux et des cellules de support se manifestant par une gamme de symptômes musculaires tels que la faiblesse la paralysie éventuelle; la majorité des patients mourront d'une insuffisance respiratoire dans les deux à cinq années suivant l'apparition de la maladie. Le riluzole, un médicament de benzothiazole synthétique avec activité antagoniste de la glutamine, est administré pour le traitement des patients SLA et est le seul médicament qui a fait preuve de ralentir l’évolution de la maladie et de prolonger la survie chez les patients SLA. Les analyses originales et les méta-analyses subséquentes des données obtenues à partir d'essais contrôlés randomisés (ECR) suggèrent que le riluzole prolonge généralement la survie de 2-3 mois et augmente les chances d'une année de survie supplémentaire d'environ 9%. Cependant, des preuves du monde réel (PMR) publiées sur la base de 10 bases de données cliniques de la SLA indiquent que le traitement par le riluzole peut augmenter plus considérablement la survie, et des améliorations de la durée médiane de survie de plus de 19 mois ont été rapportées dans la population générale de patients SLA. Cet article passera en revue les données disponibles de ECR et PMR sur la thérapie riluzole.

À la suite des ECR publiés entre 1994 et 2002, la recherche d'informations ouvertes et publiées sur le riluzole a révélé au moins 10 études rétrospectives et prospectives indépendantes utilisant des bases de données cliniques sur des patients SLA. Les ensembles de données d'essais cliniques utilisés dans ces études comprennent des données sur l'efficacité et la sécurité recueillies auprès de patients dans le « monde réel » outrepassant les limites des ECR. Les données du monde réel ou PMR s'appuient sur un large éventail de méthodologies / sources de données de recherche, y compris les registres de patients, les dossiers de santé électroniques existants, les données administratives collectées régulièrement, les collectes de données primaires prospectives ou rétrospectives et les enquêtes sur la santé de la population. La perspective des PMR pour soutenir le développement de nouveaux médicaments prend de l'ampleur et ses mérites généraux seront considérés avant de discuter spécifiquement des PMR en ce qui concerne le riluzole.

Commentaire de la Ligue SLA: l'analyse statistique montre une période de survie médian jusqu'à 19 mois.

Traduction : Ligue SLA : Walter

Source : Dove Medical Press