Riluzol: bewijsmateriaal uit het dagelijks leven ondersteunt de significante verlenging van de gemiddelde overlevingsduur bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose

Samenvatting: Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is de meest gangbare vorm van motorneuronenziekte en is een dodelijke, degeneratieve, multisystemische aandoening die de bovenste en/of onderste motorneuronen aantast in de motorische schors, de hersenstam en het ruggenmerg. ALS wordt gekenmerkt door progressieve atrofie van geassocieerde bulbaire, ledemaats-, thoracale en abdominale spieren en ondersteunende cellen, wat zich voordoet in de vorm van een reeks musculaire symptomen zoals zwakte en aftakeling en uiteindelijke verlamming; het grootste deel van de patiënten overlijdt binnen de 2 tot 5 jaar na aanvang van de ziekte aan ademhalingsfalen. Riluzol, een synthetisch benzothiazolgeneesmiddel met glutamineantagonistactiviteit, is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met ALS en is het enige geneesmiddel waarvan is aangetoond dat het de loop van de ziekte vertraagt en de overlevingsduur van ALS-patiënten verlengt. De oorspronkelijke analyse, en de daaropvolgende meta-analyses, van gegevens verkregen uit gerandomiseerde gecontroleerde tests (randomized controlled trials, RCT's) suggereren dat riluzol meestal de overlevingsduur met 2 à 3 maanden verlengt en de kans op een bijkomend overlevingsjaar verhoogt met ~9%. Gepubliceerd bewijsmateriaal uit het dagelijks leven (real-world evidence, RWE) van 10 klinische ALS-gegevensbanken indiceerde echter dat een riluzoltherapie voor een veel langere overlevingsduur kan zorgen en er werden verbeteringen qua gemiddelde overlevingsduur tot meer dan 19 maanden gerapporteerd bij de globale ALS-patiëntenpopulatie. Dit artikel zal een overzicht bieden van de beschikbare gegevens uit RCT's en RWE wat betreft riluzoltherapie.

Na de publicatie van de RCT's tussen 1994 en 2002, heeft het onderzoek van open, gepubliceerde informatie over riluzol ten minste 10 onafhankelijke retrospectieve en prospectieve studies onthuld die gebruik maken van klinische gegevensbanken over ALS-patiënten. De klinischetestdatasets die werden gebruikt in deze studies omvatten gegevens over efficiëntie en veiligheid die werden verzameld bij patiënten in het 'echte leven' en buiten de begrenzingen van RCT's. Gegevens uit het dagelijks leven of uit RWE putten uit een brede waaier van onderzoeksmethodologieën/gegevensbronnen, waaronder patiëntenregisters, bestaande elektronische gezondheidsbestanden, routinematig verzamelde administratieve gegevens, prospectieve of retrospectieve gegevensverzameling op het primairepatiëntenniveau en populatiegezondheidsoverzichten.38 RWE als ondersteuning van de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen wordt almaar beloftevoller en de algemene voordelen ervan zullen worden besproken, alvorens over te gaan tot een specifieke bespreking van RWE met betrekking tot riluzol.

Commentaar ALS Liga: statistische analyse toont gemiddelde overleving tot 19 maanden

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Dove Medical Press