Sabrina Paganoni, MD, PhD : AMX0035 et le paysage actuel du traitement de la SLA

Le codirecteur du Neurological Clinical Research Institute at Massachusetts General Hospital a discuté de la manière dont l’agent expérimental pourrait s’intégrer dans le paysage du traitement de la sclérose latérale amyotrophique au fur et à mesure de sa progression dans le pipeline.

Sabrina Paganoni, MD, PhD.

‘’Deux traitements ont été approuvés par la FDA, mais même avec ces 2 médicaments, la SLA reste une maladie agressive qui est toujours mortelle.’’

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) n’a toujours pas de remède. Malgré cette présence en tant que maladie mortelle, l’avenir s’annonce radieux avec 2 traitements approuvés et un pipeline d’activité croissante. Pour les médecins traitant la maladie, comme Sabrina Paganoni, MD, PhD, c’est une période passionnante pour s’impliquer.

Paganoni, qui est le codirecteur du Neurological Clinical Research Institute at Massachusetts General Hospital, est particulièrement familière avec un agent expérimental pour la SLA développé par Amylyx Pharmaceutical, qui est un médicament combiné composé de phénylbutyrate de sodium (PB) et d’acide tauroursodésoxycholique (TUDCA), appelé AMX0035. Il est conçu pour cibler simultanément 2 voies : le stress du réticulum endoplasmique et le dysfonctionnement mitochondrial.

Dans cet entretien avec NeurologyLive, Paganoni décrit son point de vue sur le paysage de la SLA et son expérience avec l’agent en tant que chercheur principal de l’essai de phase 2 qui l’évalue, CENTAUR (NCT03127514). Les résultats de l’essai CENTAUR devraient être publiés avant la fin de l’année.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : NeurologyLive