Des scientifiques développent une nouvelle approche thérapeutique pour la SLA

Des scientifiques de l’Université de Californie du Sud ont imaginé une nouvelle approche pour étudier les mécanismes de la SLA. L’équipe multinationale de scientifiques a mis en place un modèle in vitro qui permet de modifier directement une cellule sanguine en un motoneurone, le type principal de cellules attaquées par la SLA. Ainsi, l’équipe peut prendre une cellule du sang d’un patient SLA et la transformer en un motoneurone pour étudier la maladie. Les motoneurones induits dérivés de patients SLA meurent plus rapidement in vitro que les motoneurones dérivés du sang de personnes de contrôle sains. Ils reproduisent en fait la maladie et constituent un modèle pour étudier en laboratoire la SLA.

Probablement très important pour la science, ce document établit un nouveau système de modèle pour l’étude des maladies neurodégénératives dans le type de cellules affecté par la maladie. L’équipe a travaillé exhaustivement sur ce modèle, et testé des milliers de molécules différentes sur les cellules pour identifier celles qui pourraient aider les cellules malades à survivre plus longtemps in vitro. On espère que ces résultats aideront les patients qui souffrent de la maladie.

Fait intéressant, plusieurs mutations différentes peuvent causer la SLA, mais cet article propose une convergence dans une seule voie cellulaire qui peut être modulée par des médicaments identifiés au cours de leur recherche thérapeutique. Des recherches réellement très intéressantes!

Références: Shi, et al. Nature Medicine doi:10.1038/nm.4490

Traduction : Fabien

Source : Steemit

Pourquoi les cellules nerveuses meurent suite à la SLA et à certains cas de démence

Des scientifiques utilisent des études pour affiner leurs recherches sur de nouvelles thérapies qui pourraient traiter ces maladies dévastatrices

Des motoneurones sont utilisés pour tester des milliers de produits. (Image/Courtesy of the Ichida Lab)

Une nouvelle étude de USC Stem Cell, publiée dans Nature Medicine, décrit comment une mutation génétique a conduit à une toxicité dans les cellules nerveuses, provoquant de nombreux cas de SLA et d’un certain type de démence.

Dans cette étude, Yingxiao TK Shi et Shaoyu Sebastian Lin décrivent comment une mutation dans un gène, appelé C9ORF72, mène à une toxicité dans les cellules nerveuses, provoquant 10% des cas de SLA et un autre 10 % de la démence frontotemporale.

Ils ont également utilisé du sang de patients sains pour reprogrammer ces globules en des cellules motoneurones et utilisé un gène codant pour supprimer le gène C9ORF72.

Tous les motoneurones avec la mutation, dérivés du patient ou édités par gène, ont réduit les quantités de la protéine normalement produite par le gène C9ORF72. En outre, en ajoutant un supplément de  protéine C9ORF72, les chercheurs ont réussi à arrêter la dégénérescence des motoneurones.

Décomposition de protéines

Grâce à une série d’expériences, les chercheurs ont révélé que les cellules motoneurones utilisent les protéines C9ORF72 pour construire des lysosomes. Ceux-ci sont des composés cellulaires utilisés pour avaler et décomposer les protéines toxiques et autres déchets.

Avec un déficit en lysosomes, les cellules accumulent les déchets, ce qui les tuent par la suite.

Guidé par ces découvertes, le laboratoire Justin Ichida  utilise maintenant des cellules motoneurones dérivées de patients pour tester des milliers de médicaments potentiels — en mettant l’accent sur ceux actifs sur les lysosomes.

Dr Ichida, professeur en biologie de cellules souches et en médecine régénérative à l’USC et  chercheur en cellules souches de la Fondation Robertson de New York, explique : « En comprenant le rôle des lysosomes dans la démence frontotemporale et la SLA, nous pouvons mieux cibler notre recherche vers de nouveaux médicaments ou de nouvelles thérapies pour traiter ces maladies dévastatrices ». Son laboratoire a servi comme site pour cette recherche.

Traduction : Fabien

Source : USC News