Treeway collabore au développement de la thérapie génique AAV5-GDNF pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Treeway est heureux d’annoncer une collaboration avec Cedars –Sinai Conseil de gouverneurs Institut de médecine régénérative pour le développement de AAV5 GDNF (TW002)-une thérapie génique pour la sclérose latérale amyotrophique.

Treeway, une société de biotechnologie fondée par deux patients atteints de SLA a obtenu une licence exclusive de uniQure pour l’utilisation de AAV5 GDNF plus tôt cette année. GDFN a un potentiel clinique prometteur dans SLA, mais l’optimalisation de la livraison au site d’action est nécessaire. AAV5 –GDNF est une thérapie génique avec une nouvelle possibilité d’administration pour l’utilisation clinique et est le deuxième produit de développement (TW002) de Treeway.

Pour faire avancer le développement de la thérapie génique AAV5 GDNF, Treeway collabore avec une équipe de recherche dirigée par Clive Svendson, PhD, directeur du Cedars-Sinai Conseil de gouverneurs Institut de médecine régénérative à Los Angeles. Svendson est un expert en biologie neurale de cellules souches humaines et est spécifiquement orienté sur l’utilisation de cellules souches neurales, modifiées pour libérer GDNF, pour traiter la SLA.

Treeway et Cedars-Sinai demandaient un TREAT ALS^TM Drug Développement contract et recevaient le prix de $500.000. Le Drug Development contract, une initiative de l’ALS Association a été conçu pour mener rapidement la thérapeutique potentielle prometteuse plus près des essais cliniques.

La subvention TREAT ALS^TM Drug Développement sera utilisée pour démarrer une étude préclinique dans laquelle la sécurité et l’efficacité du TW002 dans un modèle de rat SLA seront évaluées plus loin. Les études précliniques constituent une étape importante dans le développement de TW002 pour la SLA.

Inez de Greef, CEO van Treeway, est content de la collaboration et dit « Conformément à la philosophie de Treeway –Innovation par collaboration-nous croyons que cette recherche nous aidera à avancer rapidement une percée scientifique et à promouvoir l’objectif d’apporter de nouvelles approches de traitement de patients atteints de SLA. Nous sommes reconnaissants pour le don accordé par l'ALS Association avec lequel nous pouvons travailler ensemble pour trouver un remède pour SLA.

« La ALS Association est heureuse de financer des partenariats entre les universités pour promouvoir la SLA » a répondu Lucie Bruyn, Ph.D. MBA scientifique en chef de l’ALS Association.

Traduction : Celestine Jans

Source : Treeway