VM BioPharma annonce la Publication des données cliniques de test en phase 1/2 d’une nouvelle thérapie génique VM202 pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

10-02-2017

Le journal scientifique Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) and Frontotemporal Degeneration a publié les données concernent les premiers résultats positifs des tests sur l’innocuité et la tolérabilité. VM BioPharma a obtenu, de la U.S. Food and Drug Administration (FDA), l’approbation pour un essai clinique en Phase 2 de cette nouvelle thérapie VM202 pour la SLA. La FDA a accordé également le statut de thérapie orpheline et de processus accéléré au VM202 pour la SLA. 

Communiqué de presse : VM BioPharma

ATLANTA, /PRNewswire/ -- VM BioPharma, la division américaine de ViroMed co., Ltd. à Séoul, en Corée du Sud (084990.KQ), a annoncé aujourd'hui que la revue scientifique Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration a publié des données sur l’innocuité et la tolérabilité cliniques concernant le médicament expérimental principal de la société, le VM202. Il a été testé en Phase 1/2 comme thérapie génique pour le traitement potentiel de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L’article, contrôlé par pairs, intitulé "Open Label Study to Assess the Safety of VM202 in Subjects with Amyotrophic Lateral Sclerosis" est paru en ligne le 6 février et sera publié dans un prochain numéro sur papier du journal.

Selon Dr. Jack Kessler, professeur de neurologie à la Northwestern University's Feinberg School et un des auteurs de ce test: " Les résultats de cette étude a démontré que plusieurs injections intramusculaires VM202 ont été administrées sans danger et bien tolérées par les patients SLA. Alors que la taille et la conception de ce test ne nous permettent pas de tirer des conclusions sur les effets du traitement, une stabilisation fonctionnelle a bien été observée au cours des trois premiers mois suivant le traitement avec le VM202. Ces constatations encourageantes étaient assez rares lors des études précédentes et jettent les bases pour des études futures pour déterminer le potentiel du VM202 à modifier à long terme le cours de la SLA. "

L’étude ouverte, en Phase 1/2 et dans un seul centre, a été conçue pour évaluer l’innocuité et la tolérance des injections intramusculaires (IM) du VM202 chez les patients SLA. Les mesures selon l’échelle de mesure fonctionnelle SLA (ALSFRS-r) et d’autres paramètres d’efficacité ont été utilisées comme critères d’évaluation secondaires. Dans cette étude, dix-huit patients SLA étaient inscrits et ont été traités avec un total de 64 mg VM202 en doses fractionnées par injections IM bilatérales. L’innocuité et les résultats ont été évalués au cours d’une période de neuf mois de suivi. Les résultats fonctionnels ont été évalués à l’aide du ALSFRS-r et d’une série de mesures de force musculaire, circonférence musculaire et de capacité vitale forcée. Les résultats montrent que 17 des 18 patients ont terminé l’étude et que le VM202 a été bien toléré par tous les patients avec aucun effet indésirable important lié au produit. Les plus effets indésirables les plus courants étaient des réactions aux endroits des injections.

La US Food and Drug Administration (FDA) a accordé le statut de thérapie orpheline et de processus accéléré pour le VM202 comme traitement potentiel pour la SLA. L’entreprise a récemment obtenu l’approbation de la FDA pour un essai clinique en Phase 2 du VM202 en tant que nouveau médicament expérimental (Investigational New Drug) pour la SLA. L’essai permettra de tester sur 84 participants SLA l’innocuité et l’efficacité du VM202 par rapport à un placebo.

" Nous sommes heureux d’annoncer que ces données sur le VM202 ont été publiées dans une revue prestigieuse, contrôlée par pairs et dédiée à la publication des avancées significatives dans le traitement de la SLA, où d’importants besoins demeurent non satisfaits " a déclaré le Dr Kim Sunyoung, conseiller scientifique en chef chez ViroMed. " Les résultats de cette étude aideront nos futurs efforts de recherche concernant l’efficacité clinique potentielle du VM202 comme traitement de la SLA. VM202 continue à tenir ses promesses dans plusieurs cas de pathologies, y compris la neuropathie diabétique douloureuse, l’ischémie critique des membres et des maladies coronariennes. De multiples études en Phase 2 et Phase 3 sont en cours sur ce produit. "

Lors de l’injection du VM202, la production de protéines facteur de croissance hépatocytes (HGF), responsable de l’angiogenèse (formation de nouveaux vaisseaux sanguins) et la régénération des cellules nerveuses périphériques sont constatées sur le site d’injection. Les protéines HGF produites stimulent le muscle adjacent, les cellules musculaires lisses vasculaires et endothéliales, stimulant ainsi la formation de nouveaux vaisseaux sanguins, at la régénération des cellules nerveuses. Le HGF a montré des effets de protection et de régénération des cellules nerveuses à usage thérapeutique dans divers modèles animaux neuropathiques. Pour la SLA, il y a eu des rapports montrant que le HGF agit directement sur les cellules des motoneurones, ou réglemente l’activité des cellules adjacentes neuronales, ce qui montrent également des effets thérapeutiques. Selon diverses études, il est probable que le VM202 peut stimuler la régénération de motoneurones altérés et l’angiogenèse dans les muscles endommagés. En outre, il stimulerait la régénération des motoneurones moteurs et pourrait arrêter le rythme de progression de la maladie. 

 

Traduction : Fabien

Source : YAHOO

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