VM BioPharma kondigt de publicatie aan van fase 1/2-klinische gegevens van nieuwe gentherapie VM202 voor amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Gunstige gegevens, gepubliceerd in het wetenschappelijk tijdschrift Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) and Frontotemporal Degeneration, demonstreerden de primaire eindpunten veiligheid en verdraagbaarheid bij deelnemers aan de test. 
VM BioPharma verkreeg een nieuwegeneesmiddelengoedkeuring voor onderzoek (Investigational New Drug (IND) Approval) van het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (U.S. Food and Drug Administration (FDA)) voor een fase 2-klinische test van VM202 voor ALS.
Het FDA heeft de weesgeneesmiddelenstatus toegekend en ook een snelletrajecttoewijzing voor VM202 voor ALS.

Perscommuniqué: VM BioPharma

ATLANTA, /PRNewswire/ -- VM BioPharma, het VS-filiaal van ViroMed Co., Ltd. in Seoel, Zuid-Korea, kondigde vandaag aan dat het wetenschappelijk tijdschrift Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration klinische veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens heeft gepubliceerd over het belangrijkste geneesmiddel in onderzoeksfase van de onderneming: VM202, een nieuwe, fase 1/2-gentherapie voor de potentiële behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS). Het door medewetenschappers gereviseerde artikel is getiteld "Openlabelstudie om de veiligheid van VM202 te beoordelen bij deelnemers met amyotrofische laterale sclerose", verscheen online op 6 februari en zal ook in een gedrukte versie van het tijdschrift worden gepubliceerd.

"De resultaten van deze studie toonden aan dat meerdere intramusculaire injecties van VM202 veilig werden toegediend en goed werden verdragen door ALS-patiënten. Hoewel de reikwijdte en het opzet van deze studie geen conclusies mogelijk maken over de behandelingseffecten, werd wel enige functiestabilisatie vastgesteld tijdens de eerste drie maanden na de behandeling met VM202 en deze bemoedigende en zeldzame bevindingen tijdens de eerdere ALS-studies legden de basis voor toekomstige studies om het potentieel van VM202 te bepalen om de loop op de lange termijn van ALS te wijzigen", zegt Jack Kessler, MD, professor Neurologie aan de Feinberg Medische School aan de Northwestern University en medeonderzoeker van de studie.

De fase 1/2-openlabelstudie, uitgevoerd door één centrum, werd ontworpen om de veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen van intramusculaire injecties (IM) van VM202 bij ALS-patiënten. Metingen van de Gereviseerde ALS Functionele Meetschaal (ALSFRS-r) en andere efficiëntieparameters werden geëvalueerd als secundaire eindpunten. Voor deze studie werden achttien ALS-patiënten ingeschreven en behandeld met in totaal 64 mg VM202, toegediend in afzonderlijke doses via bilaterale IM-injecties. De veiligheids- en resultaatsmetingen werden geëvalueerd tijdens de negen maanden durende opvolgingsperiode. Het functionele resultaat werd beoordeeld met behulp van de ALSFRS-r en door de spierkracht, de spieromvang en de geforceerde vitale capaciteit serieel te meten. Volgens de collectieve resultaten voleindigden 17 van de 18 patiënten de studie en werd VM202 goed verdragen door alle patiënten, zonder dat er melding was van ernstige ongunstige gebeurtenissen (serious adverse events (SAE)) die verband hielden met het geneesmiddel. De meest gangbare ongunstige gebeurtenissen die verband hielden met de behandeling waren reacties op de plaats van de inspuiting.

Het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA) heeft wees- en snelletrajecttoewijzingen toegekend voor VM202 voor de potentiële behandeling van ALS. De onderneming heeft onlangs een nieuwegeneesmiddelengoedkeuring voor onderzoek (IND) verkregen van het FDA voor een fase 2-klinische test van VM202 voor ALS. De test zal 84 studiedeelnemers met ALS beoordelen en de doelstelling van de test bestaat in het testen van de veiligheid en efficiëntie van VM202 versus placebo.

"We kunnen met genoegen aankondigen dat deze VM202-gegevens werden gepubliceerd in een prestigieus, door medewetenschappers gereviseerd tijdschrift dat zich toelegt op het rapporteren van betekenisvolle vorderingen in de behandeling van ALS, een veld waarin nog aan een aantal significante onvervulde behoeften moet worden voldaan", zegt dr. Sunyoung Kim, hoofd Wetenschappen van ViroMed Co., Ltd. "De resultaten van deze test zullen ons helpen richting te geven aan onze toekomstige onderzoeksinspanningen inzake de potentiële klinische efficiëntie van VM202 voor de behandeling van ALS. VM202 blijft veelbelovende resultaten boeken voor een brede waaier van ziektebeelden, waaronder pijnlijke diabetische neuropathie, kritieke ledematenischemie en coronaire hartziekte. Meerdere fase 2- en cruciale fase 3-tests om het product te onderzoeken staan in de steigers."

Bij een injectie van VM202 worden op de plaats van de injectie hepatocytegroeifactoreiwitten (hepatocyte growth factor (HGF) proteins) geproduceerd, die verantwoordelijk zijn voor angiogenese (de vorming van nieuwe bloedvaten) en perifere zenuwcelregeneratie. De geproduceerde HGF-eiwitten stimuleren de aanpalende spier-, endotheliale en vasculaire gladde spiercellen, wat dan weer leidt tot de vorming van nieuwe bloedvaten en zenuwcelregeneratie. Van HGF is aangetoond dat het in diverse neuropathische dierenmodellen zenuwcellen beschermt en een regeneratieve werking heeft met therapeutisch nut. In het geval van ALS is al meerdere malen gerapporteerd dat HGF direct ingrijpt op motorneuroncellen, of de activiteit van aanpalende neuroncellen reguleert, die eveneens therapeutische effecten vertonen. Op basis van diverse studies wordt verwacht dat VM202 de regeneratie van aangetaste motorneuronen kan stimuleren, en ook angiogenese in aangetaste spieren. Bovendien stimuleert het de regeneratie van motorneuronen en kan het de snelheid van de ziektevoortgang afremmen.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: YAHOO