Verge Genomics fera progresser ses inhibiteurs de PIKfyve pour le traitement de la SLA

Verge Genomics a annoncé cette semaine à BIO International que son programme principal pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) est la lipase kinase endosomale, PIKfyve, et que les essais cliniques seront lancés l'année prochaine.

Verge Genomics, une société de découverte de médicaments développant des thérapies pour les maladies neurologiques en intégrant une plate-forme génomique entièrement humaine avec l'apprentissage automatique, a annoncé cette semaine lors de la convention internationale BIO Digital 2020 que son programme principal pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) est l'endosomal lipide kinase, PIKfyve et ils prévoient d'entrer dans la clinique l'année prochaine.

Verge a découvert la pertinence de PIKfyve dans la SLA en utilisant leur plate-forme Intélligence Artificielle machine learning, qui incorpore de grands ensembles de données génomiques et transcriptomiques de patients atteints de la maladie. Après avoir démontré que la machinerie PIKfyve déficiente contribue à la SLA, la société a développé des inhibiteurs PIKfyve hautement spécifiques qui se sont avérés capables de sauver plusieurs modèles de SLA.

À propos de la voie endolysosomale
La voie endolysosomale est un processus cellulaire critique qui évacue les «déchets» dans une cellule. PIKfyve est une enzyme qui régule la fonction endolysosomale dans une variété de cellules, y compris les neurones. Verge et d'autres groupes de recherche de premier plan ont montré que dans la SLA, cette voie «évacuation des déchets» est dérégulée, ce qui entraîne la mort neuronale et la progression de la maladie.

Traduction : Christina Lambrecht

Source : Cision PRWeb