Achèvement de la visite finale des patients dans l'étude de phase 2 RESCUE-ALS: Les premières données sont attendues au quatrième trimestre 2021

- La visite finale des patients a été effectuée dans l'étude de phase 2 RESCUE-ALS; les activités de clôture de l'étude ont commencé.

- 90 % des patients éligibles continuent à être traités dans le cadre d'une extension ouverte à long terme.

- Les données d'efficacité intérimaires en aveugle après 9 mois de traitement avec CNN-Au8®, une suspension de nanocristaux d'or catalytiquement actifs, ont montré une amélioration absolue par rapport à la ligne de base des critères neurophysiologiques, par rapport à l'aggravation progressive observée dans les données publiées.

Clene Inc. ainsi que ses filiales "Clene" et sa filiale à part entière Clene Nanomedicine, Inc., une société biopharmaceutique en phase clinique qui se consacre au traitement des maladies neurodégénératives en utilisant la nanotechnologie pour traiter la défaillance énergétique cellulaire, a annoncé que la dernière visite de patient a été effectuée dans son étude de phase 2 RESCUE-ALS et que les activités de clôture de l'essai ont commencé. RESCUE-ALS a étudié l'efficacité, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du candidat médicament principal de Clene, CNM-Au8®, une suspension de nanocristaux d'or à activité catalytique, chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) au stade précoce. L'essai a recruté un total de 45 patients atteints de SLA, et les données de base en aveugle sont attendues au quatrième trimestre 2021.

90 % des patients éligibles de l'étude en double aveugle ont choisi de passer à un traitement actif avec 30 mg de CNM-Au8 dans le cadre d'une extension ouverte à long terme (OLE) de l'étude. L'OLE a pour but de proposer un traitement aux patients initialement randomisés sous placebo au cours de la période de traitement en double aveugle et de recueillir des données d'efficacité et de sécurité à plus long terme.

"Jusqu'à présent, les données intermédiaires en aveugle que nous avons vues sur les critères d'évaluation primaires et secondaires de notre étude RESCUE-ALS sont très encourageantes. Nous attendons avec impatience la lecture des résultats en aveugle avant la fin de l'année. Nous sommes reconnaissants aux patients et à leurs familles d'avoir participé à cette importante étude et nous espérons que ceux qui continuent à être traités dans le cadre de l'extension ouverte pourront continuer à bénéficier de CNM-Au8", a déclaré Robert Glanzman, MD, FAAN, Chief Medical Officer de Clene.

"Nos équipes d'essais cliniques à Sydney sont très heureuses d'avoir atteint cette étape importante pour RESCUE-ALS. Le fait que nous ayons pu recruter des patients atteints de SLA pendant toute la durée de la pandémie de COVID-19 est un hommage aux patients atteints de SLA qui participent à l'essai. Les patients atteints de SLA ont fait preuve d'une grande résilience et d'une volonté de contribuer à la recherche et aux découvertes. Maintenant, comme eux, nous attendons avec impatience l'analyse et les résultats de l'essai", a déclaré le Professeur Matthew Kiernan, AM MBBS(Hons), PhD, DSc, FRACP, FAHMS, Chaire Bushell de neurologie, Université de Sydney.

Les résultats provisoires en aveugle de l'efficacité de l'étude de phase 2 RESCUE-ALS ont été présentés lors de la réunion annuelle ENCALS 2021, le 12 mai 2021. Le critère d'évaluation principal de l'étude, l'indice du nombre d'unités motrices (MUNIX), un prédicteur sensible du déclin clinique dans la SLA, a montré des améliorations absolues par rapport à la ligne de base pour environ 18% de la population de l'étude, par rapport au déclin continu attendu observé dans les données publiées des études d'observation antérieures. Une perte moindre de la capacité vitale forcée (CVF) était également évidente par rapport aux données publiées.

A propos de RESCUE-ALS

RESCUE-ALS est une étude multicentrique de phase 2, randomisée, en double aveugle, à groupes parallèles, contrôlée par placebo, qui examine l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de CNM-Au8 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) au stade précoce. L'essai a terminé le recrutement en 2H 2020. 45 sujets ont été randomisés 1:1 pour recevoir soit un traitement actif avec CNM-Au8 (30 mg), soit un placebo, en plus de leur traitement standard actuel, sur une période de traitement de 36 semaines. L'objectif de l'étude est d'évaluer l'impact de l'amélioration de la production d'énergie cellulaire, de la réduction du stress oxydatif et de l'amélioration de l'homéostasie énergétique avec CNM-Au8 sur la progression de la maladie chez les patients atteints de SLA à un stade précoce. CNM-Au8 a été sélectionné par FightMND of Australia et Clene a reçu une subvention substantielle pour étudier son efficacité dans la SLA en utilisant de nouveaux critères neurophysiologiques sur deux sites cliniques spécialisés en Australie. Les premières données sont attendues au quatrième trimestre 2021. Pour plus d'informations, veuillez consulter l'identifiant ClinicalTrials.gov: NCT04098406.

A propos de CNM-Au8®

Le principal candidat médicament de Clene, CNM-Au8, est une suspension aqueuse de nanocristaux d'or à facettes, à surface propre et à activité catalytique. Issus d'une percée manufacturière brevetée, les nanocristaux catalytiquement actifs de CNM-Au8 stimulent les réactions cellulaires critiques de production d'énergie dans le cerveau qui permettent la neuro-réparation et la remyélinisation en augmentant la résilience neuronale et gliale aux facteurs de stress liés à la maladie. CNM-Au8 traverse la barrière hémato-encéphalique et n'est pas associé aux toxicités liées aux composés d'or synthétiques ou aux nanoparticules fabriquées par des méthodes alternatives. CNM-Au8 a démontré son innocuité dans des études de phase 1 chez des volontaires sains et a montré des effets de remyélinisation et de neuroprotection dans de multiples modèles précliniques (animaux). Les données précliniques, publiées dans des revues à comité de lecture et présentées lors de congrès scientifiques, démontrent que le traitement de cultures de neurones avec CNM-Au8 améliore la survie des neurones, protège les réseaux de neurites, diminue les niveaux intracellulaires d'espèces réactives de l'oxygène et améliore la capacité mitochondriale en réponse aux stress cellulaires induits par de nombreuses neurotoxines pertinentes pour la maladie. Le traitement oral avec CNM-Au8 a amélioré les comportements fonctionnels dans des modèles de rongeurs de la SLA, de la SEP et de la MP par rapport au véhicule (placebo). 

                                                                                                                         
Traduction : Gerda Eynaten-Bové

Source : Globe Newswire