Clene rondt laatste patiëntbezoek af in zijn fase 2 RESCUE-ALS-studie: uitlezing van de toplijngegevens verwacht in Q4 2021

•    Het laatste patiëntbezoek in de fase 2 RESCUE-ALS-studie is afgerond; de afsluitende activiteiten van de studie zijn begonnen
•    90% van de patiënten die in aanmerking komen zet de behandeling verder in het raam van een openlabelextensie op lange termijn
•    Tussentijdse geblindeerde efficiëntiegegevens na 9 maanden behandeling met CNN-Au8®, een katalytisch actieve goudnanokristaloplossing, vertoonden een absolute verbetering vanaf de basislijn qua neurofysiologische eindpunten in vergelijking met de progressieve aftakeling in gepubliceerde datasets

Samen met zijn dochteronderneming ‘Clene’ en zijn andere dochteronderneming in volledige eigendom, Clene Nanomedicine, Inc. – een biofarmaceutische onderneming voor het klinische stadium die zich wijdt aan de behandeling van neurodegeneratieve ziektes met behulp van nanotechnologie die cellulair energetisch falen behandelt – kondigde Clene Inc. aan dat het laatste patiëntbezoek is afgelegd in zijn fase 2 RESCUE-ALS-studie en dat de afsluitende activiteiten van het onderzoek zijn begonnen. RESCUE-ALS onderzocht de efficiëntie, de veiligheid, de farmacokinetica en de farmacodynamica van CNM-Au8®, de belangrijkste geneesmiddelenkandidaat van Clene. Het middel is een katalytisch actieve goudnanokristaloplossing. Het product werd onderzocht bij patiënten met vroege amyotrofische laterale sclerose (ALS). Voor het onderzoek werden in totaal 45 patiënten met ALS gerekruteerd. De niet-geblindeerde toplijngegevens worden verwacht in het laatste kwartaal van 2021.

90% van de patiënten die hiervoor in aanmerking komen en die deelnamen aan de dubbelblinde studie koos voor een actieve behandeling met 30mg CNM-Au8 in een openlabelextensie (OLE) van de studie op lange termijn. De OLE moet een behandeling bieden aan diegenen die oorspronkelijk willekeurig werden toegewezen aan placebo in de dubbelblinde behandelingsperiode en wil efficiëntie- en veiligheidsgegevens op langere termijn verzamelen.

“Tot dusver zijn de geblindeerde tussentijdse gegevens van de primaire en secundaire eindpunten van onze RESCUE-ALS-studie erg bemoedigend. We kijken uit naar de niet-geblindeerde toplijnuitlezing die we nog voor het einde van het jaar verwachten. We zijn de patiënten en hun families dankbaar dat ze hebben deelgenomen aan deze belangrijke studie en we hopen dat diegenen die een verdere behandeling krijgen in het raam van de openlabelextensie nog meer baat hebben bij CNM-Au8,” zegt Robert Glanzman, MD, FAAN, Chief Medical Officer van Clene.

“Onze klinisch-onderzoekteams in Sydney zijn erg opgetogen dat ze deze belangrijke mijlpaal hebben bereikt voor RESCUE-ALS. Het strekt de betrokken ALS-patiënten tot eer dat we hen hebben kunnen rekruteren ondanks de COVID-19-pandemie. De ALS-patiënten hebben grote flexibiliteit aan de dag gelegd en een grote bereidheid om bij te dragen aan onderzoek en ontdekking. Nu kijken we net als zij uit naar de onderzoekanalyse en de resultaten”, aldus professor Matthew Kiernan, AM MBBS(Hons), PhD, DSc, FRACP, FAHMS, voorzitter Neurologie voor Bushell, Universiteit van Sydney.

Op de ENCALS 2021 Jaarlijkse Bijeenkomst op 12 mei 2021 werden tussentijdse geblindeerde efficiëntieresultaten van de fase 2 RESCUE-ALS-studie gepresenteerd. Het primaire eindpunt van de studie, de Motor Unit Number Index (MUNIX), een gevoelige predictor van klinische afname bij ALS, vertoonde absolute verbeteringen vanaf de basislijn voor zowat 18% van de studiepopulatie, in vergelijking met de verwachte continu afname in gepubliceerde gegevens van eerdere observationele studies1. Minder verlies qua geforceerde vitale capaciteit (GVC) was eveneens duidelijk te zien in vergelijking met gepubliceerde datasets2.

Over RESCUE-ALS
RESCUE-ALS is a fase 2, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, parallelgroep-, placebogecontroleerde studie die de efficiëntie, veiligheid, farmacokinetica en farmacodynamica van CNM-Au8 onderzoekt bij patiënten met vroege amyotrofische laterale sclerose (ALS). De rekrutering voor het onderzoek werd afgerond in de tweede helft van 2020. 45 subjecten werden op een schaal van 1:1 willekeurig toegewezen om ofwel een actieve behandeling met CNM-Au8 (30 mg) te krijgen, ofwel een placebo, bovenop de lopende standaardbehandeling. De kuur duurde 36 weken. Het doel van de studie was de impact na te gaan van verbeterende cellulaire energieproductie die de oxidatieve stress reduceert en de energetische homeostase met CNM-Au8 verbetert op het ziekteverloop bij patiënten met ALS in een vroeg stadium. CNM-Au8 werd uitverkoren door FightMND of Australia en Clene kreeg een aanzienlijke gift om de efficiëntie van het middel tegen ALS te onderzoeken met behulp van nieuwe neurofysiologische eindpunten. Dit gebeurt in twee gespecialiseerde klinische sites in Australië. De toplijngegevens worden verwacht in Q4 2021. Surf voor meer informatie naar ClinicalTrials.gov Identificatie: NCT04098406.

Over CNM-Au8®
De belangrijkste geneesmiddelenkandidaat van Clene is CNM-Au8, een waterachtige oplossing van katalytisch actieve, gefaceteerde goudnanokristallen met een schoon oppervlak. De katalytisch actieve nanokristallen van CNM-Au8 zijn het resultaat van een gepatenteerde fabricatiedoorbraak. Ze drijven kritieke cellulaire energie aan, die reacties in de hersenen produceert, die op hun beurt neuroherstel en remyelinering mogelijk maken door de neuronale en gliale weerstand tegen voor de ziekte relevante stressfactoren te verhogen. CNM-Au8 overschrijdt de bloed-hersenbarrière en houdt geen verband met de toxiciteit die we zien bij synthetische goudsamenstellingen of nanodeeltjes die worden vervaardigd met andere methodes. CNM-Au8 bleek veilig in fase 1-studies met gezonde vrijwilligers en vertoonde zowel remyelinering als neurobeschermende effecten bij meerdere preklinische (dieren-) modellen. Preklinische gegevens die verschenen in door medewetenschappers becommentarieerde tijdschriften en die werden gepresenteerd op wetenschappelijke congressen, tonen aan dat de behandeling van neuronale culturen met CNM-Au8 de overlevingsduur van neuronen verhoogt, de neuriete netwerken beschermt, de intracellulaire niveaus van reactieve zuurstofsoorten doet afnemen en de mitochondriale capaciteit verbetert in respons op cellulaire stress die wordt veroorzaakt door tal van voor de ziekte relevante neurotoxines. Een orale behandeling met CNM-Au8 verbeterde het functioneel gedragspatroon in knaagdiermodellen van ALS, MS, en PD versus vehikel (placebo).

Vertaling: Bart De Becker
Bron: Globe Newswire