Des nids cellulaires neurotrophiques dans la moelle osseuse préviennent la dégénérescence des motoneurones spinaux chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique : une étude pilote de sécurité

Résumé

L'objectif de cet article est d'évaluer l'innocuité de la perfusion intraspinale de cellules autologues mononucléées de la moelle osseuse (bone marrow mononuclear cells (BMNCs)) et, aussi, de chercher des signes histopathologiques de neurotrophisme cellulaire chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Nous avons effectué une étude ouverte phase I avec un seule groupe. Après une période d’observation de 6 mois, des BMNCs autologues ont été injectés dans le funicule postérieure de la moelle épinière. La sécurité était le principal objectif d’étude et a été définie comme l'absence d'événements indésirables graves liés à la transplantation. En outre, la capacité vitale (CVF), l’ échelle fonctionnelle de cotation (ALS-FRS), l’échelle du Medical Research Council pour l'évaluation de la puissance musculaire (MRC) et l’échelle Norris ont été évalués 6 et 3 mois avant la transplantation et après transplantation trimestriel pendant 1 an. L’examen pathologique a été effectué en cas de décès. Onze patients ont été inclus. Nous n'avons pas observé des événements indésirables graves liés à la transplantation, mais il y a eu 43 événements non-graves. Vingt-deux (51 %) ont résolu dans les deux semaines et seulement 4 étaient encore présents à la fin du suivi. Tous étaient des critères de grade ≤2 dans la terminologie pour les événements indésirables. Aucune accélération du score de déclin de la CVF, d’ALS-FRS, de Norris ou de MRC a été observée. Quatre patients sont morts suivant les transplantations 359, 378, 808 et 1 058 jours pour des raisons non liées à la procédure. L’examen pathologique de la moelle épinière a montré un plus grand nombre de motoneurones dans les segments traités comparés avec les segments non traitées (4,2 ± 0,8 motoneurones par section [mns] et 0,9 ± 0,3 mns, respectivement). Dans les segments traités, les motoneurones sont entourés de cellules CD90 + et ne montrent pas de dépôts dégénératives d'ubiquitine. Cet essai clinique confirme non seulement la sécurité de la perfusion intraspinale de BMNC autologues chez des patients SLA, mais fournit également des éléments de preuve suggérant fortement leur activité neurotrophique.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : PubMed