Amylyx pharmaceuticals fait don des données de l'essai clinique centaur et des échantillons des participants pour contribuer à faire progresser la science dans la recherche de futurs traitements et découvertes.

04-10-2021

– Amylyx ajoute les données de CENTAUR à la base de données anonymisée PRO-ACT, la plus grande base de données d'essais cliniques sur la SLA jamais créée.
– La société fait également don d'échantillons de patients provenant de CENTAUR à la biobanque du Northheast ALS Consortium (NEALS), hébergé au Mass General Hospital et au Barrow Neurological Institute.

Amylyx Pharmaceuticals a annoncé le don des données de l'essai clinique CENTAUR qui a évalué la sécurité et l'efficacité de l'AMX0035 chez les participants atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) à la base de données des essais cliniques de la SLA (Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials, PRO-ACT) dirigée par Alex Sherman au Healey and AMG Center et au Neurological Clinical Research Institute (NCRI) du Mass General Hospital. Amylyx a également fait don des échantillons des participants à la biobanque du Northeast ALS Consortium (NEALS) hébergé au Mass General Hospital et au Barrow Neurological Institute.

"Il faudra un effort unifié de la communauté pour vaincre la SLA. Le partage des données et des échantillons biologiques avec des bases de données et des dépôts biologiques intégraux peut jouer un rôle important dans les percées en matière de traitement et de soins s'ils sont continuellement mis à jour", a déclaré Joshua Cohen, co-directeur général, président et cofondateur d'Amylyx. "En gardant les données à jour, la communauté de la SLA disposera des informations dont elle a besoin pour identifier de nouvelles voies et approches pour développer de nouveaux traitements. Nous sommes reconnaissants à chaque participant de CENTAUR qui a donné un temps et une énergie inestimables à l'essai clinique, et sans qui cette ressource ne serait pas possible", a ajouté Justin Klee, co-PDG et co-fondateur d'Amylyx.

La base de données PRO-ACT, qui est actuellement parrainée par l'ALS Association et gérée par le NCRI, abrite le plus grand ensemble de données sur les essais cliniques sur la SLA, contenant près de 11 000 dossiers de patients atteints de SLA provenant de 23 essais cliniques terminés. La plateforme harmonise et fusionne des données anonymes provenant d'essais cliniques publics et privés existants sur la SLA afin de générer une ressource unique et librement disponible pour la communauté scientifique afin de trouver des remèdes à la SLA. La plateforme PRO-ACT a été sélectionnée comme lauréate du Bio-IT World's Best Practices Awards (prix des meilleurs pratiques mondiales en Bio-informatique) en 2013 et gagnant du Clinical Informatics News Best Practices (meilleurs pratiques selon le Clinical Informatics News) dans la catégorie Intelligence des données cliniques en 2015.
La plateforme PRO-ACT a été créée par Prize4Life Israël, une organisation à but non lucratif, en partenariat avec NEALS et le NCRI du Mass General Hospital, et avec le financement initial de The ALS Therapy Alliance, Prize4Life, NCRI, et The ALS Association. À ce jour, PRO-ACT a servi de source de données primaire pour plus de 70 publications et a été essentiel pour de nombreuses autres. La plateforme a permis aux chercheurs de mieux comprendre l'hétérogénéité de la maladie, de développer de nouveaux modèles prédictifs de la progression de la maladie et a été un outil essentiel pour soutenir la conception de plusieurs essais cliniques sur la SLA. 

"La plateforme PRO-ACT n'a de valeur que par les données qui l'alimentent", a déclaré Avi Kremer, fondateur de Prize4Life, consultant pour la ALS Association et personne vivant avec la SLA. "Disposer de données qui tiennent compte de l'évolution des approches du traitement de la SLA et des résultats des essais permet à la communauté de s'appuyer sur les travaux passés et de nous rapprocher d'un remède pour cette maladie dévastatrice." 

"Les données qui, autrement, resteraient normalement entre les mains d'une entreprise et ne seraient pas accessibles aux chercheurs sont devenues une ressource inestimable et, surtout, librement partagée", a déclaré Alex Sherman, directeur du Center for Innovation and Biomedical Informatics (CIB) au Neurological Clinical Research Institute (NCRI) et au Healey & AMG Center du Mass General, associé principal en neurologie à la Harvard Medical School, chef de l'équipe qui a créé la base de données PRO-ACT et actuel chercheur principal de la plateforme PRO-ACT. "Chaque découverte nous rapproche un peu plus d'une meilleure compréhension, d'un meilleur diagnostic et, en fin de compte, de la découverte de nouveaux ou de meilleurs traitements pour la SLA. Nous espérons voir cette dynamique se poursuivre et que d'autres entreprises suivront Amylyx dans le domaine des dons de données."

Dans un effort continu pour favoriser la collaboration et l'innovation au sein de la communauté SLA, Amylyx a également fait don d'échantillons biologiques des participants à l'essai CENTAUR à la biobanque NEALS. Ces échantillons biologiques sont mis à la disposition de la communauté de chercheurs dans le but d'approfondir la compréhension de la SLA ou des maladies du motoneurone, de tester les effets des traitements médicamenteux potentiels et de développer des biomarqueurs de la maladie. Le dépôt biologique NEALS est financé par la ALS Association, le projet SLA, ALS Finding a Cure ainsi que les donateurs du centre Healey et AMG du Mass General.

"Nous félicitons Amylyx pour son engagement en faveur de la transparence vis-à-vis de la communauté scientifique au sens large et pour avoir permis aux scientifiques du monde entier d'effectuer des analyses plus approfondies à partir des échantillons et des ensembles de données partagés", a déclaré Neil Thakur, Ph.D., Chargé de Mission Principale chez ALS Association.

"Ces dernières années, nous avons assisté à des changements dans la recherche qui pourraient modifier la trajectoire du traitement de la SLA. Les nouvelles découvertes concernant cette maladie complexe sont de plus en plus utiles. Je suis ravie que, grâce à ce don, les données cliniques et les échantillons biologiques obtenus dans le cadre de CENTAUR continueront à contribuer à la recherche sur la SLA, amplifiant ainsi encore l'impact de cet essai", a déclaré Sabrina Paganoni, docteure en médecine, investigatrice principale de l'étude CENTAUR, investigatrice au Healey & AMG Center for ALS au Mass General et membre du comité exécutif de NEALS. "Nous sommes redevables aux participants à l'essai dont les généreuses contributions ont permis de faire progresser la recherche sur la SLA."

"Le développement de biomarqueurs et l'identification de nouvelles cibles sont essentiels pour comprendre la SLA et accélérer les essais cliniques", a déclaré Merit Cudkowicz, docteure en médecin, co-investigatrice principal de l'essai CENTAUR et cofondatrice du Northeast ALS Consortium, directrice du Healey & AMG Center for ALS et présidente du département de neurologie du Massachusetts General Hospital et professeure de neurologie Julieanne Dorn à la Harvard Medical School. "Des progrès aussi incroyables ont été réalisés, mais il y a encore du travail à faire et nous encourageons toutes les entreprises à faire don de données cliniques et d'échantillons chaque fois que possible dans l'espoir d'obtenir de nouvelles connaissances qui peuvent changer le cours de cette terrible maladie."

Traduction: S. Jardin

Source: Amylyx website
 

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