Amylyx Pharmaceuticals reçoit un avis négatif du CHMP sur sa demande d'autorisation de mise sur le marché de l'AMX0035 pour le traitement de la SLA dans l'Union européenne à l'issue de la procédure de réexamen

- Les résultats de base de l'essai de phase 3 PHOENIX sont en bonne voie pour la mi-2024 et informeront les prochaines étapes réglementaires dans l'UE

- Décision finale de la Commission européenne attendue d'ici la fin de l'année 2023

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a confirmé son avis négatif initial sur la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) d'AMX0035 (phénylbutyrate de sodium et ursodoxicoltaurine (également connu sous le nom de taurursodiol), sous le nom commercial d'ALBRIOZA®, pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) dans l'Union européenne (UE). 

Cette décision fait suite à la conclusion de la procédure formelle de réexamen par le CHMP d'un avis négatif initial adopté en juin 2023. ALBRIOZA a été approuvé avec conditions par Santé Canada en juin 2022 et a reçu l'approbation complète de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sous le nom commercial de RELYVRIO® en septembre 2022. Le comité d'experts des patients et des aidants de l'Organisation européenne des professionnels et des patients atteints de SLA (EUpALS) a déclaré dans un communiqué: "Nous sommes déçus d'apprendre ce résultat, car il s'agit d'un nouveau revers pour les plus de 30.000 personnes vivant avec la SLA et leurs proches en Europe, qui n'ont pas vu de progrès thérapeutique pour cette maladie dévastatrice depuis plus de 25 ans". "Nous partageons la frustration ressentie par la communauté européenne de la SLA, qui n'a pas le temps d'attendre de nouvelles options thérapeutiques sûres et efficaces", a déclaré Stéphanie Hoffmann-Gendebien, directrice générale et responsable de la zone EMEA chez Amylyx.

"Nous restons déterminés à explorer toutes les voies en avant possibles pour soutenir l'objectif de la société, qui est de mettre AMX0035 à la disposition des personnes atteintes de SLA dans l'UE le plus rapidement possible. "AMX0035 est le premier et le seul médicament à montrer un effet à la fois sur la fonction et la survie dans le même essai. Depuis que le médicament a été approuvé sous conditions au Canada et pleinement approuvé aux États-Unis, des milliers de personnes se sont vu prescrire AMX0035 en Amérique du Nord. La SLA ne connaît pas de frontières géographiques et nous nous efforçons de fournir un accès rapide, large et durable à AMX0035 pour les personnes éligibles vivant avec la SLA qui pourraient en bénéficier", ont déclaré Joshua Cohen et Justin Klee, co-PDG d'Amylyx. Amylyx continue de se concentrer sur l'achèvement de l'essai clinique de phase 3 PHOENIX, qui a été lancé avant le dépôt de la demande d'autorisation de mise sur le marché et qui fournira des données supplémentaires sur l'efficacité et le profil d'innocuité d'ALBRIOZA chez les personnes atteintes de SLA. 

Si PHOENIX est favorable, Amylyx prévoit de demander l'approbation dans l'UE le plus rapidement possible. Les premiers résultats sont attendus pour la mi-2024. PHOENIX est un essai clinique mondial de phase 3 de 48 semaines, randomisé et contrôlé par placebo, qui évalue la sécurité et l'efficacité d'AMX0035 dans le traitement de la SLA. L'étude a recruté 664 participants atteints de SLA dans 69 sites en Europe ou aux États-Unis, dont la majorité sont membres des consortiums NEALS ou TRICALS. La conception de PHOENIX a été guidée par les résultats de l'essai clinique de phase 2 CENTAUR sur AMX0035, qui a atteint son objectif principal préspécifié et a démontré un bénéfice statistiquement significatif sur la fonction ainsi qu'un bénéfice observé sur la survie dans le cadre d'une analyse post hoc à plus long terme. Dans l'ensemble, les taux rapportés d'événements indésirables et d'abandons dans CENTAUR étaient similaires entre les groupes AMX0035 et placebo au cours de la phase randomisée de 24 semaines ; cependant, les événements gastro-intestinaux sont survenus plus fréquemment (≥2%) dans le groupe AMX0035. 

L'avis du CHMP sera transmis à la Commission européenne, qui prendra la décision finale sur cette demande. Une décision est attendue d'ici la fin de l'année 2023.
 

Source: Amylyx press release