Apellis abandonne son médicament contre la SLA après l'échec de l'étude

Dossier de plongée:

Apellis Pharmaceuticals est devenu jeudi le dernier fabricant de médicaments à renoncer à un traitement potentiel de la sclérose latérale amyotrophique, une maladie neurodégénérative qui a frustré les chercheurs pendant des décennies.

La décision a été prise après qu'un essai de phase 2 n'a montré aucun avantage pour le médicament, connu sous le nom de pegcetacoplan systémique, par rapport à un placebo. 

Il n'a pas atteint le critère d'évaluation principal, mesuré par un outil statistique appelé "évaluation combinée de la fonction et de la survie", ni les objectifs secondaires évaluant la fonction globale, la survie, la fonction pulmonaire et la force musculaire.

Les résultats finaux n'ont pas été une surprise totale; un comité indépendant chargé de surveiller l'étude avait déjà conseillé à l'entreprise de ne pas entamer une deuxième partie de l'essai, dite "ouverte", qui aurait permis de proposer le médicament à tous les participants après la période de recherche initiale de 52 semaines. Les dirigeants d'Apellis avaient également signalé aux analystes que l'essai avait peu de chances de réussir.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové
                                                                                                                           
Source: Pharmabiodive