Apellis geeft ALS-geneesmiddel op na mislukte studie

Korte samenvatting:

1.  Apellis Pharmaceuticals gaf donderdag een potentiële behandeling op tegen amyotrofische laterale sclerose, een neurodegeneratieve aandoening waar onderzoekers zich al tientallen jaren het hoofd over breken.
2. De beslissing komt er na een fase 2-onderzoek waarin het middel, systemische pegcetacoplan genaamd, geen grotere voordelen bleek te bieden dan een placebo. Het primaire eindpunt werd niet gehaald. Dit werd gemeten door een statistisch instrument dat de Combined Assessment of Function and Survival heet (Gecombineerde maatstaf voor functie en overlevingsduur). Ook een aantal secundaire doeleinden, meer bepaald inzake globaal functioneren, overlevingsduur, longfunctie en spierkracht, werd niet gehaald.
3. Deze resultaten kwamen niet als een verrassing. Eerder al had een onafhankelijk comité dat de studie opvolgde de onderneming afgeraden een open-labelonderdeel van de studie te starten, waarbij alle deelnemers het middel zouden krijgen na de 52 weken durende initiële onderzoeksperiode. Ook topmensen van Apellis hadden al aan analisten laten weten dat het onderzoek weinig kans van slagen had.

Vertaling: Bart De Becker
Bron: PharmabioDive