Biogen fait le point sur la réunion du comité consultatif de la FDA concernant le Tofersen pour la SOD1-ALS

SOD1-ALS est une forme génétique rare de la maladie qui touche environ 330 personnes aux États-Unis.

Biogen a annoncé les résultats de la réunion du comité consultatif de la Food and Drug Administration (FDA) sur les médicaments pour le système nerveux central et périphérique concernant le tofersen, un produit expérimental pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) due à la superoxyde dismutase 1 (SOD1). 

À la question "Les données disponibles sont-elles suffisantes pour conclure qu'une réduction de la concentration plasmatique de la chaîne légère du neurofilament (NfL) chez les patients traités au tofersen est raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique du tofersen pour le traitement des patients atteints de SOD1-ALS ?", le comité a voté oui à l'unanimité (9 oui contre 0 non), pour l'examen d'une éventuelle autorisation accélérée. 

Sur la deuxième question, "Les données cliniques de l'étude contrôlée par placebo et les résultats disponibles de l'étude d'extension à long terme, avec des résultats supplémentaires à l'appui des effets sur les biomarqueurs pertinents (c'est-à-dire les changements dans la concentration plasmatique de NfL et/ou les réductions de SOD1), fournissent-ils des preuves substantielles de l'efficacité du tofersen dans le traitement des patients atteints de SOD1-ALS ?", le Comité a voté 3 (oui), 5 (non) et 1 (abstention), pour l'examen d'une autorisation traditionnelle potentielle. 

En outre, le comité a discuté de ces deux sujets et est parvenu à un consensus selon lequel le profil bénéfice-risque était favorable sur la base de l'examen de l'ensemble des données relatives au tofersen chez les personnes atteintes de SOD1-ALS.

 "Après avoir entendu les expériences émouvantes de la communauté de la SLA et examiné l'ensemble des données, le comité a voté que les réductions du neurofilament sont raisonnablement susceptibles de prédire le bénéfice clinique du tofersen. S'il était approuvé, le tofersen représenterait potentiellement une avancée majeure pour les personnes vivant avec la SOD1-ALS", a déclaré Priya Singhal, M.D., M.P.H, Vice-président exécutif et Directeur du développement et Directeur intérimaire de la recherche et de la sécurité mondiale et des sciences réglementaires chez Biogen. "Nous remercions la FDA d'avoir organisé cette importante discussion. Plus important encore, nous sommes reconnaissants à toutes les personnes atteintes de SOD1-ALS qui ont participé à nos études sur le tofersen, ainsi qu'à leurs soignants, à leurs familles, aux chercheurs de l'étude et à l'ensemble de la communauté, sans lesquels ces progrès scientifiques n'auraient pas pu être réalisés." 

Les comités consultatifs de la FDA émettent des recommandations non contraignantes qui sont soumises à l'examen de la FDA. La demande d'autorisation de mise sur le marché du tofersen pour le traitement du SOD1-ALS a été soumise à la FDA pour examen dans le cadre d'une procédure d'autorisation accélérée. La FDA poursuit son examen du tofersen avec une date d'action du Prescription Drug User Fee Act fixée au 25 avril 2023.

Traduction:  Gerda Eynatten-Bové
                                                                                                                  
Source: site web de Biogen