CARDINALS

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Une étude parallèle randomisée en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et les effets sur les biomarqueurs du PTC-857 chez des patients adultes atteints de la sclérose latérale amyotrophique.

En cours et recrute

Cette étude de phase II est sponsorisée par PTC Therapeutics Inc et vise à évaluer si le PTC-857 (ou utreloxastat®) peut inhiber la progression de la maladie SLA.

Dans une étude sur un modèle de souris SLA, il a été démontré que le PTC857 protégeait l'innervation de la jonction neuromusculaire dans la moelle épinière lombaire.

Les patients atteints de SLA, âgés de 18 à 80 ans, malades depuis moins de 24 mois, traités avec une dose stable de riluzole (100mg/jour), ayant une fonction pulmonaire (SVC) ≥ 60% et un score de 34 ou plus sur l'échelle ALS-FRS-R lors de la visite de sélection, peuvent être éligibles pour participer à cette étude. Au niveau international, au total, 258 patients seront recrutés avec un ratio de randomisation de 2:1 PTC-857 versus placebo.
La médication d’étude est une solution orale et doit être prise deux fois par jour avec les repas.

L'étude comprend 4 périodes : une période de screening de 8 semaines, une période de traitement en double aveugle de 24 semaines, une période de traitement ouvert à long terme de 28 semaines et, enfin, un contact téléphonique 4 semaines après la dernière dose pendant la période de suivi.

Pour plus d’info veuillez visiter website clinicaltrials.gov.