Première transplantation de cellules souches dans la moelle épinière aux Etats-Unis

Des chercheurs ont annoncé jeudi qu’on avait injecté pour la première fois aux Etats-unis des cellules souches directement dans la moelle épinière d’un patient.

Des médecins injectèrent des cellules souches de tissu foetal âgé de 8 semaines dans la moelle épinière d’un patient âgé de quelque 60 ans atteint d’un stade avancé de la SLA,

appelée également Sclérose Latérale Amyotrophique. Il s’agissait d’une partie d’un essai clinique conçu pour déterminer si l’injection de cellules souches dans la moelle épinière est suffisamment sûre et pour voir si les cellules elles-mêmes sont assez sûres.

La SLA est une maladie neuro-dégénérative mortelle qui provoque la dégénérescence de cellules nerveuses spécifiques dans le cerveau et la moelle épinière, appelées neurones moteurs, qui contrôlent les mouvements des certains muscles. Quelque 30.000 Américains ont un moment donné la SLA selon la ALS Association.

Il n’y aucun traitement pour la SLA. Au fur et à mesure de la progression de la maladie les patients perdent leur capacité de pouvoir marcher, de parler et de respirer. Selon la ALS Association les patients meurent généralement dans les deux à cinq ans après que la maladie a été diagnostiquée.

Neuralstem Inc., une firme biotechnologique installée à Rockville, au Maryland a reçu l’homologation de la Food and Drug Administration américaine pour réaliser un essai clinique en Septembre. La firme assure le financement total de la recherche et fournir les cellules souches qui sont injectées dans les patients.

Neuralstem a annoncé jeudi le démarrage de leur essai clinique dans un communiqué de presse.

Le docteur Eva Feldman, chercheur de la SLA et neurologue à la University of Michigan suivra de près pendant un long terme le premier essai clinique sur des humains du traitement de cellules souches chez les patients atteints de la SLA.

« Nous commençons à une ère nouvelle de thérapie cellulaire pour la SLA et c’est à mon avis une ère nouvelle pour les patients atteints de la SLA, » dit Feldman.

On prévoit qu’une douzaine de patients participeront à cette étude précoce. Ils recevront la transplantation des cellules souches dans la Emory University à Atlanta, Georgia.

« C’est la première étude pour voir si l’injection envahissante dans la moelle épinière est sûre pour le patient », dit Lucie Bruijn, directeur scientifique de la ALS Association.

Ce premier patient reçut dans l’essai clinique différentes injections de cellules souches dans la zone lombaire de la moelle épinière, la zone qui contrôle la fonction des jambes, parce que la plupart des patients atteints de la SLA perdent d’abord la fonction musculaire dans leurs jambes, selon Karl Johe, président et scientifique principal de Neuralstem.

Bruijn dit qu’il y avait quelques centres hors des Etats-Unis où des cellules souches foetales sont injectées chez le patient ? « Mais n’utilisant pas nécessairement un essai très rigoureux ». Elle ajoute qu’il y avait un certain nombre de petites études en Italie où un autre type de cellules souches fût injecté chez un nombre limité de patients, mais ceci est le premier essai approuvé par la FDA aux Etats-Unis.

« Notre plus grand espoir pour les cellules souches est que la progression de la maladie soit sensiblement ralentie », dit Bruijn.

La ALS Association ne fournit pas de financement pour cet essai clinique maar a soutenu les travaux du Dr. Nick Boulis, le neurochirurgien de Emory qui développa la technique chirurgicale qu’on utilise pour injecter les cellules souches.

Johe découvrit la technologie qui rend possible que la firme fabrique des milliards de copies de cellules souches qui proviennent d’une seule source de cellules dans la moelle épinière, cellules obtenues de tissu fœtal et faisant l’objet d’une donation à la firme.

« Ces cellules sont des cellules souches d’origine neurale humaine », dit Johe, et il reconnait que l’introduction de cellules souches est une procédure très envahissante.

« Ce que nous essayons est une nouvelle approche en injectant les cellules directement dans le milieu de la moelle épinière, ce qui à notre avis n’a pas encore été réalisé jusqu’à présent », dit Johe.

Les chercheurs prévoient de suivre les patients actuels et futurs qui participent à cet essai durant un temps prolongé afin de vérifier si la procédure est sûre.

Ces cellules souches spéciales – qui proviennent de la moelle épinière d’un fœtus âgé de 8 semaines - sont des cellules souches neurales qui ont le pouvoir de se transformer en différentes sortes de cellules nerveuses. Ce ne sont pas les mêmes cellules souches que les cellules souches humaines embryonnaires controversées où l’on détruit l’embryon lors de l’enlèvement des cellules souches.

Johe dit que dès que la sécurité de ce type de transplantation est garantie, lui et ses collègues espèrent pouvoir constater qu’on se trouve devant une possible thérapie pour la SLA.

« Ceci n’est pas une guérison. Nous ne remplaçons pas ces neurones moteurs (des cellules nerveuses qui disent aux muscles ce qu’ils doivent faire). Ces cellules souches ne génèrent pas des neurones moteurs. Au lieu de cela elles protègent les neurones moteurs qui fonctionnent encore », précise Johe.

Bruijn dit que l’injection de cellules souches dans la moelle épinière – dans la zone où se trouvent les neurones moteurs qui ont une influence sur la SLA – est une réelle percée. Mais il avertit qu’il ne s’agit qu’une première étape dans la première partie de cet essai clinique. Il est trop tôt pour tirer des conclusions sur l’efficacité de ce traitement, surtout parce que l’essai n’en est qu’à ses débuts.

Elle constate que tous ceux qui sont concernés par cette étude, et d’autres patients atteints de la SLA, doivent attendre et voir quels seront les résultats de cet essai clinique.

La FDA a accordé une première homologation pour l’injection de cellules souches embryonnaires humaines chez les personnes au Menlo Park, la firme Geron Corporation située en Californie, en janvier 2009. On s’attendait à ce que leurs essais démarrent l’été dernier mais ils encore démarrer.

Source : CNN Health

Traduction : L.M.