Eerste transplantatie van stamcellen in het ruggenmerg in de V.S.

Donderdag kondigden onderzoekers aan dat men in de Verenigde Staten voor de eerste maal stamcellen geïnjecteerd heeft rechtstreeks in het ruggenmerg van een patiënt.

Artsen injecteerden stamcellen van 8 weken oud foetaal weefsel in het ruggenmerg van een patiënt van begin de 60 met vergevorderde ALS, ook wel Amyotrofische Laterale Sclerose genoemd. Het was een onderdeel van een klinische trial die ontworpen is om te bepalen of het injecteren van stamcellen in het ruggenmerg wel veilig is en om te kijken of de cellen zelf wel veilig zijn.

ALS is een dodelijke neurodegeneratieve ziekte die de degeneratie van specifieke zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg, motorneuronen genaamd, veroorzaakt die controle hebben over spierbewegingen. Ongeveer 30.000 Amerikanen hebben ALS op een gegeven moment volgens de ALS Association.

Er is geen enkele behandeling voor ALS. Naarmate de ziekte vordert verliezen de patiënten hun vermogen om te stappen, praten en ademhalen. Volgens de ALS Association sterven patiënten meestal binnen twee tot vijf jaar na de diagnose.

Neuralstem Inc., een biotechbedrijf gevestigd in Rockville, Maryland kreeg goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration om een klinische trial uit te voeren in september. Het bedrijf doet de volledige financiering van het onderzoek en biedt de stamcellen aan die worden geïnjecteerd bij de patiënten.

Donderdag kondigde Neuralstem de start aan van hun klinische trial in een persbericht.

Dr. Eva Feldman, ALS onderzoeker en neuroloog aan de University of Michigan zal lange tijd toezicht houden op de eerste menselijke klinische trial van stamcelbehandeling bij ALS patiënten.

“ We beginnen aan een nieuw tijdperk van celtherapieën voor ALS en naar mijn mening is het een nieuw tijdperk voor patiënten met ALS ” , zei Feldman.

Men verwacht dat tenminste 12 patiënten zullen deelnemen aan dit vroegtijdig onderzoek. Ze zullen de stamceltransplantatie krijgen in de Emory University in Atlanta, Georgia.

“ Dit is de eerste studie om te kijken of de invasieve injectie in het ruggenmerg veilig is voor de patiënt ” , zei Lucie Bruijn, wetenschappelijk directeur van de ALS Association.

Deze eerste patiënt kreeg in de klinische trial verschillende injecties van stamcellen in het lumbale gebied van het ruggenmerg, het gebied dat controle heeft over de beenfunctie, omdat de meeste ALS patiënten het eerst spierfunctie verliezen in hun benen, volgens Karl Johe, voorzitter en hoofdwetenschapper van Neuralstem.

Bruijn zegt dat er nog een paar andere gelegenheden waren buiten de Verenigde Staten waarbij foetale stamcellen zijn geïnjecteerd bij een patiënt. “ Maar niet noodzakelijkerwijs gebruik makend van een (streng) opgezette trial ” . Ze voegt eraan toe dat er ook een aantal kleinere studies waren in Italië waarbij een ander type van stamcellen werd geïnjecteerd bij een klein aantal patiënten, maar dit is de eerste door de FDA goedgekeurde trial in de Verenigde Staten.

“ Onze grootste hoop voor stamcellen is dat ze aanzienlijk de progressie van de ziekte vertragen ” , zei Bruijn.

De ALS Association verstrekt geen financiering voor deze klinische trial maar heeft wel het werk ondersteund van Dr. Nick Boulis, de neurochirurg van Emory die de chirurgische techniek ontwikkelde die men gebruikt om stamcellen te injecteren.

Johe vond de technologie uit die het mogelijk maakt dat het bedrijf miljarden kopieën fabriceert van stamcellen die zijn bekomen uit één enkele bron van cellen in het ruggenmerg, cellen die werden verkregen uit foetaal weefsel en die werden gedoneerd aan het bedrijf.

“ Die cellen zijn menselijke neurale stamcellen ” , zei Johe, en hij erkent dat de introductie van stamcellen een zeer invasieve procedure is.

“ Wat wij proberen is een nieuwe benadering door de cellen rechtstreeks te injecteren in het midden van het ruggenmerg, die naar ons weten nog nooit eerder is uitgevoerd ” , zei Johe.

Onderzoekers zijn van plan om de huidige en de toekomstige patiënten die deelnemen aan deze trial voor een lange tijd op te volgen om uit te maken of de procedure wel veilig is.

Deze bijzondere stamcellen - die kwamen uit het ruggenmerg van een 8 weken oude foetus - zijn neurale stamcellen die het vermogen hebben zich om te zetten in verschillende soorten van zenuwcellen. Dit zijn niet dezelfde stamcellen als de controversiële menselijke embryonale stamcellen waarbij men het embryo vernietigt bij het verwijderen van de stamcellen.

Johe zegt dat van zodra de veiligheid van dit type transplantatie wordt gegarandeerd, hij en zijn collega ’ s hopen te ondervinden of dit een mogelijke therapie is voor de behandeling van ALS.

“ Dit is geen genezing. Wij vervangen deze motorneuronen niet (zenuwcellen die de spieren vertellen wat ze moeten doen). Deze stamcellen genereren geen motorneuronen. In plaats daarvan beschermen ze de motorneuronen die nog wel functioneren ” , verduidelijkte Johe.

Bruijn zegt dat het injecteren van stamcellen in het ruggenmerg - in het gebied waar de motorneuronen zich bevinden die invloed hebben op ALS - een doorbraak is. Maar waarschuwt dat dit slechts een eerste stap is in het eerste deel van deze klinische trial. Het is te vroeg om conclusies te trekken over de doeltreffendheid van deze behandeling, vooral omdat de trial nog maar net is begonnen.

Zij merkt op dat iedereen die bij deze studie betrokken is, en andere ALS patiënten, moeten afwachten en bekijken wat de resultaten van de klinische trial zullen zijn.

Het FDA verleende de eerste goedkeuring voor het injecteren van menselijke embryonale stamcellen bij mensen aan Menlo Park, het in Californie gevestigde bedrijf Geron Corporation, in januari 2009. Men verwachtte dat hun trials zouden beginnen afgelopen zomer maar ze moeten nog starten.

Vertaling: Jan Van der Veken

Bron: CNN Health