Coya Therapeutics reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA pour ALS001, une thérapie cellulaire Treg autologue, pour le traitement de la SLA

06-08-2021

L'essai de phase 2a est terminé et les données complètes seront publiées à la fin de l'été 2021

Coya Therapeutics, une société de biotechnologie en phase clinique qui développe des approches inédites utilisant des cellules T régulatrices (Treg) autologues et des exosomes dérivés de Treg pour le traitement de maladies neurodégénératives et auto-immunes, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à ALS001, une thérapie cellulaire Treg autologue élargie en développement pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

"La désignation de médicament orphelin pour ALS001 souligne le besoin médical qui existe pour les patients atteints de SLA", a déclaré Howard Berman, Ph.D., directeur général de Coya Therapeutics. "Bien qu'il n'existe actuellement aucun traitement significatif pour ces patients, nous sommes enthousiasmés par nos données précliniques et cliniques précoces qui démontrent la capacité d'ALS001 à exploiter les effets neuroprotecteurs de la thérapie des cellules Treg, ce qui permet de ralentir et d'arrêter la progression de la SLA. L'ALS001 a terminé un essai de phase 2a en cours, dont les premiers résultats sont attendus à la fin de l'été 2021. Nous sommes impatients de montrer l'évolutivité de notre fabrication, d'optimiser nos plans de développement clinique et de travailler avec la FDA pour apporter ALS001 aux patients aussi efficacement et rapidement que possible."

La SLA est une maladie neurodégénérative progressive qui affecte principalement les motoneurones du cortex, du tronc cérébral et de la moelle épinière. En conséquence, les symptômes comprennent la perte de la mobilité, du contrôle musculaire, de la parole et finalement de la capacité à respirer. La pathogénèse de la SLA comporte deux étapes : une étape neurodégénérative précoce à progression lente, et plus tard, une étape neurotoxique à progression rapide associée à des réponses immunitaires anti-inflammatoires et pro-inflammatoires. Des avancées récentes et des recherches de soutien de plus en plus nombreuses ont indiqué que des niveaux dysfonctionnels et réduits de Treg pourraient être des facteurs clés de la progression de la SLA et du processus de la maladie neurodégénérative. 

Le bureau du développement des produits orphelins de la FDA accorde la désignation de médicament orphelin aux traitements expérimentaux destinés aux maladies rares affectant moins de 200.000 personnes aux États-Unis. Le programme a été créé pour encourager le développement de médicaments pour les maladies rares, et les avantages comprennent des crédits d'impôt et des dispenses de frais de demande conçus pour compenser certains coûts de développement, ainsi que l'éligibilité à l'exclusivité du marché pendant sept ans après l'approbation.

Traduction : Gerda Eynettan-Bové

Source : Globe Newswire
 

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