Déclaration de TRICALS La Food and Drug Administration (FDA) approuve l'AMX0035 (Amylyx) pour le marché américain

07-10-2022

Lors d'une réunion du comité consultatif de la FDA sur les médicaments pour le système nerveux central et périphérique (PCNSDAC) le jeudi 29 septembre 2022, le médicament AMX0035 d'Amylyx a reçu une approbation conditionnelle sous le nom de RELYVRIO. Cela signifie que le Relyvrio est disponible pour les citoyens américains. Que signifie cette approbation et comment cela affecte-t-il les patients en Europe?  

Le Relyvrio est toujours à l'étude en Europe dans le cadre d'un essai de phase 3 appelé Phoenix. Cet essai est nécessaire car les résultats des essais existants sur le Relyvrio ne fournissent pas le niveau de preuve requis par les autorités réglementaires européennes que le Relyvrio est un traitement efficace de la MND. La FDA est d'accord avec cette évaluation des preuves et a fait dépendre l'approbation finale de Relyvrio de la réussite de l'essai Phoenix en cours en Europe. 

Différence entre une étude de phase 2 et une étude de phase 3

Une étude de phase 2 et une étude de phase 3 diffèrent l'une de l'autre par le nombre de participants et la durée du traitement. Plus le nombre de participants et la durée du traitement sont élevés, meilleures sont les preuves de l'effet et de la sécurité du médicament. Dans le passé, de nombreuses études de phase 2 ont suggéré un bénéfice, mais lorsque l'étude de phase 3, de plus grande envergure, a été réalisée, le bénéfice semblait disparaître. Les résultats de l'étude de phase 2 se sont donc révélés être des "faux positifs". Normalement, la FDA et l'EMA prennent leurs décisions sur la base des résultats d'une étude de phase 3. Amylyx a demandé à la FDA et à l'EMA de prendre une décision sur l'admission anticipée sur le marché américain sur la base des résultats de l'étude de phase 2 achevée. Cette décision a été reportée par la FDA au début de l'année, mais elle a été approuvée lors de sa réunion de septembre. La même demande d'admission anticipée sur le marché européen est actuellement examinée par l'EMA. AMX0035 ne pourra être admis sur le marché européen que si l'EMA donne une évaluation positive.

Qu'est-ce que cela signifie pour les personnes vivant avec la SLA en Europe?

Les personnes atteintes de SLA se demanderont si elles peuvent également avoir accès au médicament sur le marché américain. Le Relyvrio ne peut être prescrit que par un médecin traitant en Amérique. Nous ne savons pas encore si les compagnies d'assurance américaines prendront en charge ce médicament. Dans les pays où le Relyvrio n'est pas approuvé actuellement, les médecins ne peuvent pas prescrire le médicament. Dans la plupart des pays, les coûts du traitement par Relyvrio ne seront pas pris en charge par le gouvernement ou les compagnies d'assurance. 

L'étude Phoenix en Europe 

Les résultats de l'étude actuelle de phase 3 sont nécessaires pour garantir que le médicament Relyvrio a un effet positif certain sur les personnes vivant avec la MND. Si l'EMA surprenait la communauté et n'attendait pas les résultats de Phoenix pour approuver le Relyvrio sur la base des données de phase 2 de Centaur, cela ne signifierait pas que le Relyvrio serait automatiquement disponible en Europe.  Pour être disponible, les systèmes de santé et les assureurs doivent examiner les données de l'essai et décider s'ils paieront pour le Relyvrio pour leur population de patients. Sans les données de phase 3 de haute qualité recueillies dans l'étude Phoenix, il est probable que beaucoup n'accepteront pas de payer pour Relyvrio. 

Comment fonctionne l'AMX0035?

L'AMX0035 est une association de deux agents: le phénylbutyrate de sodium et le tauroursodiol (TUDCA) et est administré par voie orale en dissolvant l'agent dans un verre d'eau. Les substances actives de l'AMX0035 renforcent mutuellement leur influence sur les usines énergétiques de l'organisme, les mitochondries, et réduisent les dommages causés par l'oxygène dans les cellules. Ce sont des indices importants qui jouent un rôle dans les processus pathogènes de la SLA. En intervenant sur ce point, l'AMX0035 tente de réduire la perte des nerfs moteurs et donc de préserver davantage de fonctions. Les résultats disponibles de l'étude de phase 2 montrent qu'un effet possible de ralentissement de la maladie peut être observé chez les participants. Cet effet de ralentissement a été mesuré avec l'ALSFRS-R, mais n'était pas apparent lors de la mesure d'autres résultats tels que la force musculaire ou la fonction pulmonaire. En outre, le nombre de participants à l'étude de phase 2 était encore limité et les résultats de cette étude peuvent également être dus au hasard. Par conséquent, les données de la phase 2 restent controversées et l'étude de phase 3 en cours est nécessaire. L'étude de phase 3 Phoenix examine si les effets précédemment mesurés peuvent réellement être attribués au médicament et détermine la sécurité à long terme de l'AMX0035.

Déclaration du Conseil exécutif de TRICALS 

Bien qu'il semble injuste que les patients des Etats-Unis puissent avoir accès au Relyvrio, alors que ceux d'Europe ne peuvent accéder au médicament que dans le cadre d'un essai clinique, TRICALS estime qu'il existe une très bonne raison scientifique de mener à bien cet essai en Europe.  Nous ne savons pas avec certitude que le Relyvrio fonctionne, car l'étude américaine était limitée dans le temps et le nombre de patients. Si tous les pays adoptaient l'approche adoptée par la FDA, nous ne pourrions jamais établir efficacement si un traitement est réellement efficace pour les personnes atteintes de MND. 

Chez TRICALS, nous restons déterminés à fournir le plus rapidement possible les thérapies les plus efficaces à toutes les personnes souffrant de cette maladie dévastatrice. Nous continuerons à mener des études de haute qualité qui fournissent des résultats définitifs concernant les avantages des thérapies pour les personnes atteintes de MND. 

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : Site web TRICALS

Note de la Ligue SLA :

Au premier semestre 2023, nous saurons si une approbation similaire peut être obtenue par l'EMA pour le marché européen. Entre temps, pour les personnes atteintes de SLA en Belgique, le seul accès à l'AMX0035 est la participation à l'essai clinique de phase 3 PHOENIX, mené à l'UZ Leuven par le professeur Van Damme. Nous nous ferons un plaisir de vous mettre en contact avec onderzoek@als.be.

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