Découverte d'un médicament qui stoppe la progression de la SLA à partir de cellules SPi de patients

KYOTO – D'après les déclarations ce jeudi d'une équipe de recherche de l'université de Kyoto, un nouveau médicament obtenu à partir de cellules souches pluripotentes induites, ou CSPi, présentes chez des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA), a permis de stopper la progression de cette maladie neurologique chez cinq des neuf patients dans le cadre d'un essai clinique.

Selon les chercheurs, si des médicaments qui ralentissent la progression de la sclérose latérale amyotrophique, également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, ont déjà été utilisés par le passé, c'est la première fois qu'un médicament employé dans le traitement de la leucémie myéloïde chronique, le bosutinib, s'avère efficace pour arrêter sa progression.

Haruhisa Inoue, professeur de neurologie à l'université de Kyoto et responsable de l'équipe, a déclaré que des essais cliniques de plus grande envergure seront nécessaires pour déterminer si le médicament peut être commercialisé, mais « Nous envisageons maintenant la possibilité de maîtriser la SLA avec le pouvoir de la science. »

L'équipe a reproduit la maladie en cultivant des cellules SPi prélevées sur la peau des patients pour en faire des motoneurones. Les chercheurs ont ensuite testé une série de composés médicamenteux sur les cellules et ont constaté que le bosutinib était efficace pour ralentir la progression de la SLA.

Neuf patients, aux premiers stades de la maladie et présentant des signes de dégradation de leur état de santé, se sont vus administrer le médicament pendant environ trois mois. Pendant la période de traitement, la maladie a cessé de progresser chez cinq patients, tandis que l'état de santé des quatre autres a continué de se dégrader au même rythme qu'avant.

Une comparaison des échantillons de sang des deux groupes de patients a révélé qu'ils présentaient des quantités différentes d'une protéine propre aux cellules nerveuses avant l'administration du médicament. Les chercheurs envisagent de mener des essais cliniques de plus grande envergure tout en adaptant le dosage et d'autres conditions par la suite.

Environ 9 000 personnes souffrent de SLA au Japon. La maladie entraîne la destruction progressive des motoneurones, aboutissant à la paralysie, et de nombreux patients ont besoin d'un respirateur pour rester en vie. Sa cause exacte est inconnue, et aucun traitement de fond n’a encore été mis au point.

Traduction : Julia Cras
Source : The Japan Times