Ferrer et Verge Genomics annoncent un accord de codéveloppement du VRG50635, un traitement de la SLA au stade clinique

Verge Genomics, une société de biotechnologie de pointe au stade clinique, et Ferrer, une société pharmaceutique internationale de type B Corp qui se concentre de plus en plus sur les troubles neurologiques rares, ont annoncé une collaboration stratégique pour codévelopper VRG50635, le principal médicament candidat de Verge pour le traitement des formes sporadiques et familiales de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), en Europe, en Amérique centrale et en Amérique du Sud, en Asie du Sud-Est et au Japon. VRG50635 est une petite molécule inhibitrice potentielle de PIKfyve, une cible thérapeutique pour la SLA, découverte dans des tissus humains malades à l'aide de CONVERGE®, la plateforme entièrement humaine de Verge, alimentée par l'IA.

 
Cette collaboration associe la technologie entièrement humaine de Verge pour la découverte de cibles et le développement de médicaments, ainsi que son leadership en matière d'innovation dans les essais cliniques, à l'expertise mondiale de Ferrer en matière de développement clinique, de fabrication et de commercialisation. Selon les termes de l'accord, Ferrer obtiendra les droits exclusifs de co-développement et de commercialisation du VRG50635 pour la SLA dans plusieurs régions en dehors des États-Unis d'Amérique. Verge a conservé tous les droits de développement et de commercialisation du VRG50635 pour toutes les utilisations aux États-Unis et dans tous les pays en dehors de l'accord.

Nous sommes ravis de travailler avec Ferrer pour faire progresser le VRG50635 à travers le développement clinique et vers une commercialisation potentielle. Ferrer a une grande expérience du développement clinique et de la réglementation dans le monde entier. Elle comprend également les environnements complexes et variables des payeurs et des remboursements dans les territoires où nous allons collaborer", a déclaré Alice Zhang, PDG et cofondatrice de Verge Genomics. "Ce partenariat est une autre reconnaissance claire de la valeur de notre plateforme CONVERGE® et de sa capacité à identifier avec plus de succès de nouvelles cibles pour des maladies complexes qui peuvent être rapidement traduites en clinique."

 
"Nous sommes heureux de nous associer à Verge Genomics car il s'agit d'une nouvelle importante pour les personnes vivant avec la SLA, leurs familles et leurs soignants. Conformément à notre objectif d'utiliser l'entreprise pour lutter pour la justice sociale, nous renforçons notre engagement à apporter des solutions thérapeutiques transformatrices pour les personnes vivant avec des maladies graves et débilitantes", a déclaré Mario Rovirosa, PDG de Ferrer.

"Nous pensons que le VRG50635 représente une nouvelle approche prometteuse pour traiter cette maladie dévastatrice, et nous sommes impatients de combiner nos forces pour accélérer le développement de ce traitement potentiel. Il s'agit d'un ajout très important à notre portefeuille croissant de traitements pour les maladies neurologiques rares, tout en réaffirmant notre engagement fort envers la communauté scientifique et les patients souffrant de la SLA", a expliqué Oscar Pérez, directeur scientifique de Ferrer. 

 
Le VRG50635 est l'un des premiers médicaments candidats à entrer en clinique qui a été entièrement découvert et développé à partir d'une plateforme basée sur l'IA. Il s'agit d'un puissant inhibiteur de PIKfyve, biodisponible par voie orale, qui pourrait améliorer la survie des neurones des patients atteints de SLA et qui a montré son efficacité dans de multiples études précliniques sur des modèles de dégénérescence des motoneurones liés à la SLA. Le VRG50635 fait actuellement l'objet d'une étude de preuve de concept de phase 1B au Canada et dans plusieurs pays européens. L'étude PoC de Verge, qui a été applaudie pour sa conception de pointe, incorpore une technologie innovante qui permet de collecter des quantités importantes de données objectives et impartiales relatives à la maladie afin d'évaluer correctement l'innocuité, la tolérabilité, la réponse à la dose pharmacologique et l'efficacité potentielle, y compris pour la modification de la maladie, dès le début du développement clinique. 

Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Source: Ferrer