Ferrer en Verge Genomics kondigen overeenkomst aan voor de gezamenlijke ontwikkeling van de klinische ALS-therapie VRG50635
26-03-2024
Verge Genomics, een toonaangevend biotechnologiebedrijf in een klinische fase, en Ferrer, een internationaal B Corp farmaceutisch bedrijf met een toenemende focus op zeldzame neurologische aandoeningen, hebben een strategische samenwerking aangekondigd voor de gezamenlijke ontwikkeling van VRG50635, Verge's belangrijkste kandidaat-geneesmiddel voor de behandeling van sporadische en familiaire vormen van amyotrofische laterale sclerose (ALS), in Europa, Centraal- en Zuid-Amerika, Zuidoost-Azië en Japan. VRG50635 is een potentiële best-in-class, kleine molecule remmer van PIKfyve, een therapeutisch doelwit voor ALS ontdekt in zieke menselijke weefsels met behulp van CONVERGE®, Verge's all-in-human, AI-aangedreven platform.
De samenwerking combineert Verge's all-in-human technologie voor target discovery en geneesmiddelenontwikkeling en hun leiderschap in klinische studie-innovatie met Ferrer's wereldwijde expertise in klinische ontwikkeling, productie en commercialisering. Onder de voorwaarden van de overeenkomst zal Ferrer de exclusieve rechten verkrijgen om VRG50635 voor ALS in meerdere regio's buiten de Verenigde Staten te ontwikkelen en te commercialiseren. Verge behoudt alle rechten op de ontwikkeling en commercialisering van VRG50635 voor alle toepassingen in de Verenigde Staten en alle landen buiten de overeenkomst.
"We zijn ontzettend blij om met Ferrer samen te werken om VRG50635 door de klinische ontwikkeling en naar potentiële commercialisatie te brengen. Ferrer heeft uitgebreide ervaring met het navigeren door klinische ontwikkeling en regelgevende landschappen over de hele wereld. Ze begrijpen ook de complexe en variabele omgevingen van betalers en vergoedingen in de gebieden waar we zullen samenwerken," zei Alice Zhang, CEO en medeoprichtster van Verge Genomics. "Dit partnerschap is opnieuw een duidelijke erkenning van de waarde van ons CONVERGE®-platform en zijn vermogen om nieuwe targets voor complexe ziekten met meer succes te identificeren die snel kunnen worden vertaald naar de kliniek."
"We zijn verheugd om samen te werken met Verge Genomics, omdat dit belangrijk nieuws is voor mensen die leven met ALS, hun families en hun verzorgers. In lijn met ons doel om zaken te gebruiken om te vechten voor sociale rechtvaardigheid, versterken we onze toewijding om transformatieve therapeutische oplossingen te brengen voor mensen die leven met ernstige en slopende ziekten", zegt Mario Rovirosa, CEO bij Ferrer.
"We geloven dat VRG50635 een veelbelovende nieuwe benadering is voor de behandeling van deze verwoestende ziekte en we kijken ernaar uit om onze krachten te bundelen om de ontwikkeling van deze potentiële behandeling te versnellen. Dit is een zeer belangrijke toevoeging aan onze groeiende portefeuille van behandelingen voor zeldzame neurologische aandoeningen en het bevestigt onze sterke betrokkenheid bij de wetenschappelijke gemeenschap en de patiënten die lijden aan ALS", aldus Oscar Pérez, Chief Scientific Officer bij Ferrer.
VRG50635 is een van de eerste kandidaat-geneesmiddelen voor de kliniek dat volledig werd ontdekt en ontwikkeld op basis van een AI-gebaseerd platform. Het is een krachtige, oraal biobeschikbare PIKfyve-remmer die de overleving in neuronen van ALS-patiënten zou kunnen verbeteren en werkzaamheid heeft laten zien in meerdere preklinische studies in ALS-relevante modellen van motorneurondegeneratie.
Momenteel ondergaat VRG50635 een Fase 1B Proof-of-Concept (PoC) studie in Canada en verschillende Europese landen. De PoC-studie van Verge, die geprezen werd voor haar baanbrekende ontwerp, omvat innovatieve technologie die het mogelijk maakt om grote hoeveelheden objectieve, ziekte-relevante gegevens te verzamelen om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacologische dosisrespons en potentiële werkzaamheid, inclusief voor ziektemodificatie, vroeg in de klinische ontwikkeling goed te beoordelen.
Vertaling: Gerda Eynatten-Bové
Bron: Ferrer
