Fin du recrutement dans le bras d’essai de phase 2/3 du SLS-005 mené par HEALEY

Le 15 février 2023

L'étude est dirigée par des chercheurs du Sean M. Healey & AMG Center for ALS.

Seelos Therapeutics a terminé le recrutement des patients dans son essai clinique de phase 2/3 du SLS-005 pour le traitement de la SLA, a annoncé l’entreprise.

L'essai en cours de NCT05136885 a recruté 160 patients atteints de SLA familiale et sporadique, et les premiers résultats sont attendus pour le second semestre 2023.

Il s'agit du cinquième bras d’essai de l’étude plateforme HEALEY (NCT04297683), mené par des chercheurs du Sean M. Healey & AMG Center for ALS du Massachusetts General Hospital (MGH) de Boston, qui vise à étudier plusieurs traitements de la SLA simultanément par rapport à un groupe placebo commun.

L’entreprise prévoit également de lancer un programme d'accès élargi (EAP) dans les mois à venir afin de donner la possibilité aux personnes atteintes de SLA qui ne sont pas admissibles aux essais cliniques d'accéder au SLS-005. L'EAP comprendra 70 participants qui recevront le traitement expérimental pendant 24 semaines. De plus amples informations sont disponibles sur le site web de Seelos.

"Le recrutement complet de cette étude est une étape significative pour Seelos. Nous sommes impatients de publier les données de base dans le courant de l'année et de lancer le programme d'accès élargi dans le courant du trimestre", a déclaré Raj Mehra, PhD, président-directeur général de Seelos.

Le programme d'accès élargi sera financé par une bourse du National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) dans le cadre de la loi Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act (ACT for ALS).

"Nous tenons à exprimer notre gratitude à la communauté de la SLA pour son soutien, ainsi qu'à l'équipe du Healey & AMG Center for ALS du Mass General et aux sites d'essais cliniques du Northeast ALS Consortium pour leur travail acharné et leur engagement dans la réalisation de cette étude plateforme innovante. Nous voudrions également remercier le NINDS pour le soutien financier de la bourse du programme d'accès élargi dans le cadre de l'ACT pour la SLA", a déclaré M. Mehra.

Le SLS-005 favorise la clairance des protéines

Le SLS-005 est composé d'une molécule de sucre naturel appelée tréhalose qui peut pénétrer dans le cerveau et favoriser l'autophagie, c’est-à-dire le processus par lequel les cellules décomposent et recyclent les protéines anciennes ou défectueuses dont elles n'ont plus besoin, empêchant ainsi leur accumulation toxique.
Administré directement dans la circulation sanguine, le SLS-005 a permis de réduire l'agrégation des protéines défectueuses et l'accumulation d'amas toxiques dans des modèles animaux de maladies neurodégénératives.

Dans les modèles de SLA, il a favorisé l'élimination des protéines TDP-43 et SOD1, connues pour s'accumuler à des niveaux toxiques et contribuer à la mort des cellules nerveuses. Ce faisant, le traitement a permis de prévenir la perte de cellules nerveuses et de retarder la progression de la maladie dans ces modèles.

Le SLS-005 a reçu le statut de médicament orphelin - une désignation visant à accélérer le développement et l'examen des thérapies pour les maladies rares menaçant le pronostic vital - tant aux États-Unis que dans l'Union européenne.

Dans le bras SLS-005 de l'étude plateforme HEALEY ALS, les participants ont été répartis au hasard entre des injections intraveineuses (dans la veine) hebdomadaires du SLS-005 et un placebo pendant 24 semaines (environ six mois). Les patients ont été répartis au hasard dans un rapport 3:1, ce qui signifie que pour chaque patient ayant reçu un placebo, trois ont reçu le SLS-005.

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer si le SLS-005 ralentit la progression de la maladie, telle que mesurée par l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA révisée (ALSFRS-R). Les objectifs secondaires comprennent les changements dans la fonction pulmonaire, la force musculaire et la qualité de vie, ainsi que les symptômes de la progression de la maladie.

D’autres traitements étudiés dans l'étude HEALEY comprennent la pridopidine de Prilenia Therapeutic (NCT04615923) et le CNM-Au8 de Clene Nanomedicine (NCT04414345).

Un autre régime, le zilucoplan d’UCB (NCT04436497, a été abandonné en mars 2022 en raison d’un manque d’efficacité dans une analyse intermédiaire. Le verdiperstat de Biohaven Pharmaceuticals (NCT04436510) n’a pas non plus atteint ses objectifs primaires et secondaires.

Traduction : Vincent De Vocht

Source: ALS News Today