Groupe de chercheurs maltais dans une percée dans le traitement contre SLA

Wetenschappers van de UoM concentreren zich op een gen dat tot ALS-symptomen leidt bij fruitvliegen als het beschadigd wordt.

Des scientifiques UoM ont zoné sur un gène qui lorsqu’il est endommagé mènent à des symptomes SLA dans des mouches des fruits 

La découverte a été effectuée à l’ Université de Malte à l’aide de mouches des fruits  – les premiers organismes multicellulaires génétiquement modifiés à Malte.  

Des chercheurs maltais ont identifié quel gène pourrait être ciblé par le traitement auprès de patients SLA pour arrêter ou ralentir la maladie, dans une étude révolutionnaire d’une importance internationale.   

La découverte a été effectuée à l’ Université de Malte à l’aide de mouches de fruit, dont la signification de l’ADN chevauche celle d’êtres humains de 75 pour cent.

Des mouches de fruit sont les premiers organismes multicellulaires modifiés génétiquement à Malte, et certaines parmi elles utilisées dans cette étude ont été créées dans les laboratoires à l’université. 
La sclérose amyotrophique latérale (SLA) est une maladie qui détruit des nerfs qui interagissent avec les muscles du corps et qui entrainent typiquement une paralysie du corps, volant aux patients leur capacité à marcher, parler, manger et respirer.

Prof. Ruben Cauchi, qui menait les recherches, a expliqué que les chercheurs maltais avaient zoné sur un gène que l’on trouve ‘perturbé’ dans un nombre significatif de patients atteints de SLA. 

Lorsque ce gène était ‘éteint’ dans les mouches de fruit, les insectes eux-mêmes ont commencé à déveloper des symptomes de SLA, confirmant, pour la première fois dans un ‘modèle animal’, que des dommages à ce gène augmentent le risque de SLA. 

La découverte arrive à un moment où  – après un hiatus de 27 ans  – le tratement contre SLA (connu sous le nom de AMX0035) est sur le point d’être approuvé pour l’utilisation en Europe. Ceci implique que la découverte par des chercheurs maltais pourrait aider ceux qui administrent ce traitement à cibler spécifiquement l’origine de la maladie, Cauchi a dit. 

“Ceci constitue une percée, et nous sommes vraiment heureux que la recherche sur la signification de le gène, connue sous le nom de SCFD1, a été effectuée à Malte du départ jusqu’à la fin à Malte mais qu’elle peut être appliquée aux patients SLA à travers le monde, disait Cauchi, directeur du Laboratoire des maladies du motoneurone à l'Université de Malte.

L’étude a été publiée dans le journal Neurobiology of Aging .
A Malte, environ un patient est diagnostiqué SLA chaque mois, et une quinzaine de personnes sont connues de souffrir de la maladie à tout moment. Certains patients meurent des moins après le diagnostic tandis que d’autres survivent pendant des années. 
Dans une étude historique récente, des chercheurs ont découvert que les Maltais courent un plus grand risque à déveloper SLA et la cause peut être l’insularité génétique des insulaires. 

Les recherches SLA ont eu lieu pendant des années 

Des recherches sur SLA, menées par Cauchi, ont eu lieu pendant des années. 
Le gène SCFD1 avait été signalé comme l’un des facteurs de risque les plus importants pour les patients SLA, toutefois, la signification de la connexion entre le gène et la maladie sont restées inconnues jusqu’à ce que l’équipe de chercheurs maltais soit intervenue.  

Les chercheurs locaux se sont concentrés sur SCFD1 et ont découvert que lorsqu'ils "éteignaient" le gène chez les mouches des fruits, la capacité de la cellule à replier les protéines était compromise. Les protéines doivent être correctement repliées dans des structures 3D complexes pour remplir leurs fonctions vitales.

Le traitement ALS AMX0035 agit en réparant les protéines mal repliées. Suite à la découverte par des chercheurs maltais, les futurs chercheurs peuvent se concentrer sur le développement d'un traitement qui ciblerait spécifiquement SCFD1.

Traduction : Eric Kisbulck
Source : Times de Malte