Healey & AMG Center annonce les résultats de la plateforme d’essai Healey SLA avec verdiperstatHealey & AMG Center annonce les résultats de la plateforme d’essai Healey SLA avec verdiperstat

L’essai de plateforme HEALEY SLA menée par le Centre Sean M. Healey & AMG pour SLA au Massachusetts General Hospital (MGH) a annoncé aujourd’hui les principaux résultats du schéma thérapeutique qui évalue  verdiperstat, un inhibiteur oral de la myéloperoxydase qui est censé réduire la neuroinflammation, mise au point par  Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd., auprès d’adultes souffrant de sclérose latérale amyotrophique (SLA). 

L’essai de plateforme HEALET SLA a été conçue afin d’accélérer le développement de traitements révolutionnaires pour des personnes souffrant de SLA en testant plusieurs médicaments en même temps. Le Verdiperstat fait partie des premiers régimes de traitement expérimentaux testés à l'aide de ce paradigme innovant.

Le critère principal du régime verdiperstat n'a pas été atteint ; il n'y a pas eu de ralentissement cliniquement significatif ou statistiquement significatif de l'évolution de la maladie, telle que mesurée par l'ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R, une échelle d'activité fonctionnelle en 12 points) et de la survie à 24 semaines chez les participants randomisés pour le traitement actif par le verdiperstat par rapport au placebo. Aucun avantage statistiquement significatif n'a été observé sur les mesures secondaires clés de la progression de la maladie, notamment la force musculaire, la fonction respiratoire et la survie. Les résultats complets de l'étude, y compris les résultats exploratoires, les biomarqueurs et les analyses de sous-groupes, sont attendus dans les mois et à venir et seront présentés lors d'une prochaine réunion scientifique.

“Nous remercions tous les participants à cette étude. Nous apprendrons de ces résultats et continuons à utiliser ces données pour informer sur les progrès futurs dans la conception des essais SLA,” dit  Merit Cudkowicz, MD, MSc, enquêteur principal et sponsor de la plateforme d’essai SLA HEALEY, directeur du  Sean M. Healey & AMG Center for ALS, chef du service de Neurologie à MGH, et le Professeur Julieanne Dorn, Professeur de Neurologie auprès de la Harvard Medical School. “Bien que nous n’ayons pas obtenu de résultats positifs avec ce régime, nous avons pu obtenir une réponse décisive avec une approche plus efficace qu’ avec les essais autonomes traditionnels.” 

“Ce régime a démontré l’efficacité de la conception innovative de la plateforme en évaluant des médicaments contre SLA”, disait  Jinsy Andrews, MD, MSc, chef de régime verdiperstat, assistant professeur de neurologie et Directeur des essais cliniques neuromusculaires auprès du Columbia University Irving Medical Center, NY.

“Nous vivons un moment passionnant en vue du développement thérapeutique, et nous continuons à nous efforcer pour des succès à l’avenir pour la communauté SLA,” dit  Suma Babu, MD, MPH, co-chef de régime verdiperstat et assistant-professeur de neurologie auprès du  MGH/Harvard Medical School. 

“Nous tenons à exprimer notre sincère gratitude aux participants au régime verdiperstat qui ont consacré leur temps inestimable et leur espoir dans l’essai tout comme les investigateurs NEALS ainsi que le personnel chargé des études qui ont consacré leurs efforts et expertise,” dit  Sabrina Paganoni, MD, PhD, enquêteur coprincipal de la plateforme HEALEY SLA et codirecteur du  Neurological Clinical Research Institute auprès du MGH. “Même avec des résultats d’essais négatifs, l’engagement de la part des participants à l’essai a beaucoup influencé les recherches SLA en fournissant des données cliniques et biomarqueurs essentiels qui nous aideront à mieux comprendre les méchanismes de la maladie SLA.” 

Traduction: Eric Kisbulck
Source: site web MGH