De nouvelles informations concernant l’essai plateforme mené sur le tréhalose par le Sean M. Healey & AMG Center for ALS

L’essai plateforme HEALY ALS mené par le Sean M. Healey & AMG Center for ALS du Massachusetts General Hospital (MGH) annonce que le schéma thérapeutique E, développé par Seelos et évaluant l’efficacité du tréhalose chez les adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), contre un placebo, n’a pas répondu aux critères d’évaluation primaires et secondaires.

Les données issues des 24 premières semaines du dernier essai n’ont montré aucune différence dans la sévérité de la maladie selon le score ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale-Revised, une échelle de mesure de l’activité fonctionnelle en 12 points) ou d’augmentation de l’espérance de vie entre le groupe sous tréhalose et le groupe sous placebo. De plus, les critères d’évaluation secondaires liés aux fonctions musculaire et respiratoire n’ont pas été satisfaits.

L’objectif de l’essai plateforme HEALY ALS était d’accélérer le développement de nouveaux traitements pour les personnes atteintes de SLA en effectuant des tests parallèles de plusieurs médicaments et en tirant profit d’un unique groupe sous placebo, ainsi que d’une infrastructure centralisée simplifiant l’accès aux ressources. Chaque schéma thérapeutique avait pour but de valider ou d’invalider un médicament en particulier. Le tréhalose était le cinquième schéma thérapeutique testé via ce nouveau modèle. Deux autres schémas, voués à tester deux autres traitements, rassemblent actuellement des participants. Ils seront suivis d’autres schémas à l’avenir. Grâce à l’infrastructure centralisée, l’équipe de chercheurs peut bénéficier de l’expérience acquise par les autres schémas thérapeutiques et ainsi affiner et adapter la suite de l’essai.

« Bien que cet essai n’ait pas abouti, nous continuerons à mobiliser ces données et notre expérience pour faire avancer les recherches sur la SLA et pour mieux comprendre la maladie », affirme Merit Cudkowicz, docteure en médecine, Master of Sciences, investigatrice principale et promotrice de l’essai plateforme HEALY ALS, directrice du Sean M. Healey & AMG Center for ALS, responsable du département de neurologie au MGH et Julieanne Dorn Professor of Neurology à la Harvard Medical School. « Nous remercions les nombreuses personnes ayant participé à l’étude. Ces résultats nous permettrons d’apprendre et de continuer à utiliser ces données pour informer la progression des essais cliniques à venir sur la SLA. »

« Nous souhaitons également remercier chaleureusement les participants au schéma thérapeutique du tréhalose qui ont consacré du temps et de l’énergie à cet essai, ainsi que les investigateurs et les équipes de chercheurs du NEALS pour nous avoir permis de profiter de leurs efforts et de leur expertise », déclare Shafeeq Ladha, docteur en médecine, Barrow Neurological Institute et co-investigateur en chef du schéma thérapeutique du tréhalose. « Même si les résultats de cet essai sont négatifs, l’implication des participants a grandement contribué aux recherches sur la SLA en apportant des données cliniques et relatives aux biomarqueurs significatives. Cela nous permettra de mieux comprendre le fonctionnement de la SLA et pourrait bien nous aider à découvrir de nouvelles pistes de traitement. »

Traduction: Axèle Le Breton - Equipe de traduction Université de Bretagne Occidentale
Source : Massachusetts General Hospital