Healey & AMG Centrum kondigt update aan in ALS Platform Trial met trehalose

De HEALEY ALS Platform Trial onder leiding van het Sean M. Healey & AMG Center for
ALS in het Massachusetts General Hospital (MGH) meldt dat Regimen E, waarin trehalose,
ontwikkeld door Seelos, wordt geëvalueerd versus placebo bij volwassenen met
amyotrofische laterale sclerose (ALS), niet heeft voldaan aan de primaire of belangrijke
secundaire eindpunten.

Gegevens van het onderzoek toonden aan dat er geen statistisch significant verschil was
tussen de met trehalose behandelde groep en de placebogroep vanaf de uitgangswaarde tot
en met week 24 in de ernst van de ziekte in de loop van de tijd, zoals gemeten door de ALS
Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R, een 12-item functionele activiteitenschaal) en
rekening houdend met overleving voor de trehalosebehandelingsgroep versus placebo.
Daarnaast werd niet voldaan aan de belangrijkste secundaire eindpunten, waaronder spieren
ademhalingsfunctie.

De HEALEY ALS Platform Trial is ontworpen om de ontwikkeling van baanbrekende
behandelingen voor mensen met ALS te versnellen door meerdere medicijnen parallel te
testen. De studie maakt gebruik van een gedeelde placebogroep en een centrale
infrastructuur om de middelen efficiënt te gebruiken. Elk behandelingsschema is ontworpen
om go / no go beslissingen te nemen voor een bepaald medicijn. Trehalose was het vijfde
behandelingsschema dat werd getest met behulp van dit innovatieve paradigma. Twee
andere behandelingsschema's, waarbij twee andere medicijnen worden getest, nemen op dit
moment deelnemers op en naar verwachting zullen er in de toekomst meer schema's
worden toegevoegd. De centrale infrastructuur stelt het onderzoeksteam in staat om van elk
regime te leren en het onderzoek verder te verfijnen en aan te passen.

“Hoewel we geen succes hebben geboekt met deze studie, blijven we ons inzetten om de
gegevens te gebruiken om de ALS-wetenschap vooruit te helpen en onze ervaring met de
studie om ALS te begrijpen”, zegt Merir Cudkowicz, MD, MSc, hoofdonderzoeker en sponsor
van de HEALEY ALS Platform Trial, directeur van het Sean M. Healey & AMG Center for
ALS, hoofd van de afdeling Neurologie van het MGH en de Julieanne Dorn Professor of
Neurology aan de Harvard Medical School. “We zijn de vele mensen die aan dit onderzoek
hebben deelgenomen dankbaar. We zullen leren van deze resultaten en deze gegevens
blijven gebruiken om toekomstige ontwikkelingen in ALS-onderzoek te onderbouwen.”

“We willen onze oprechte dankbaarheid uitspreken naar de deelnemers aan het
trehalose-regime die hun onschatbare tijd en energie in het onderzoek hebben gestoken,
evenals naar de NEALS-onderzoekers en het studiepersoneel voor hun toegewijde inzet en
expertise,” zegt Shafeeq Ladha, MD, Barrow Neurological Institute en co-leadonderzoeker
van het trehalose-regime. “Hoewel de resultaten van de studie negatief waren, heeft de
betrokkenheid van de deelnemers aan de studie sterk bijgedragen tot het ALS-onderzoek
door substantiële klinische en biomarkergegevens te leveren die ons zullen helpen om de
ALS-ziektemechanismen en de rol van de cellulaire katalysatoren bij mensen die leven met
ALS beter te begrijpen en die kunnen helpen bij het ontsluiten van de sleutels tot de
volgende ALS-behandeling”.

Bron: Massachusetts General Hospital