La recherche sur les cellules souches approche une phase suivante. Des études peuvent venir à Ann Arbor.

Auteur : Tom Henderson

On attend bientôt que l’administration fédérale américaine « Food and Drug Administration » ( FDA ) approuvera la demande des rechercheurs et médecins de l’Université de Michigan ( UM ) pour démarrer avec le deuxième tour de la recherche phase première sur les cellules souches avec des patients SLA.

Les études cliniques du premier tour de la première phase ont duré 2 et ½ ans et ont été clôturés le 22/8. Celles-ci couvraient 18 opérations. En total 15 patients ont été injectés une fois dans la colonne vertébrale avec des cellules souches et 3 patients ont été injectés 2 fois. Ces opérations ont été executés par Nicholas Boulis dans l’Emory University Hospital à Atlanta. Eva Feldman, M.D., directrice du A.Alfred Taubman Medical Research Institute de l’UM et directrice de l’hôpital SLA de l’UM, département Health System, a collaboré pour développer l’étude. Nicholas Boulis est un de ses ex-collègues de l’UM.

Selon un rapport, édité par Eva Feldman lors de la réunion annuelle de l’American Neurological Association à Boston, en colloboration avec le Britisch Neurological Association, la première étude servait pour tester la sécurité et elle y réussissait avec élan.

Quartre patients du groupe de l’étude ont décédé : trois par des complications SLA et un par un problème de cœur. Mais aucun décès était dû à la sécurité de l’étude. »L’étude se passait mieux que j’avais attendu et espéré », disait E.Feldman sur la phase I recherche. »Il n’y avaient pas d’effets nuisibles. »

La phase 1B recherche, qui peut démarrer début décembre, concerne l’injection de 3 patients sous la direction de Parag Patil, un médecin de l’UM. Ceci en attente de l’approbation par le FDA pour déplacer les épreuves cliniques d’Atlanta à Ann Arbor.

La première épreuve comprend l’injection de 500.000 cellules souches. Dans cette épreuve au moins 1 million de cellules seront injectées. Les cellules souches de cette étude sont d’origine de Rockville, Md, de la firme Neuralstem Inc, après qu’un patient avait donné du tissu de la moelle spinale. S’ils ne se manifestent pas d’effets nuisibles par le doublement du nombre de cellules souches, l’examen peut démarrer avec 32 test personnes en phase 2 au début de l’été.

« Il est vraiment super de retirer cette recherche à Michigan », disait E.Feldman. » Le climat y est approprié, pas seulement dans l’état, mais aussi à l’université. » E.Feldman référait au climat politique contesté de l’examen des cellules souches à Michigan qu’atteignait son sommet en 2008 avec une vote pour l’approbation de la recherche des cellules souches embryonales. « Une des raisons pour le fait que le premier examen se passait à Atlanta et pas à Ann Arbor était dû au fait que cette recherche était mise sur le même panier », elle disait. Quoique les épreuves de E.Feldman n’utilisent pas des cellules souches embryonales, on pensait que Atlanta était une meilleure place pour démarrer. » Je recevais des lettres et des courriels contre ces épreuves, mais ceci s’est arrêté maintenant », elle disait. Feldman disait que le premier but de la phase 1B sera les tests de la sécurité, mais que ce test est aussi développé pour le test de l’efficacité. Un test post-opératif sur 3 patients sera utilisé pour évaluer, à l’aide de l’échographie, les mouvements du diaphragme des patients. D’autres tests évalueront avec quelle force les patients peuvent encore respirer et combien d’oxygène ils respiront.

« Un des buts des injections est la protection des grandes cellules nerveuses qui font respirer », disait Feldman. Une respiration défaillante est ce que tue finalement beaucoup de patients SLA.

Sur base des épreuves des améliorations chez quelques patients dans la première phase des tests de sécurité Feldman attend des résultats spectaculaires chez au moins quelques patients, probablement pas dans l’examen suivant mais certainement dans les 2 examens après.

La raison exacte pour laquelle des cellules souches ont aidé des rats et des cochons dans les épreuves animales et maintenant aussi quelques patients, n’est pas claire. La théorie de Feldman est que les cellules attrapent les signaux dans le corps, réparent les cellules endommagées et ralentissent ou stoppent la progression de la maladie.

« Ceci et quelque chose qui n’a jamais été exécuté auparavant et il y avait beaucoup de scepticisme dans la commune médicale », disait Feldman sur la procédure de l’injection des cellules souches dans la moelle spinale des patients.

« Etant donné que ceci a réussi et que nous savons qu’il n’est pas uniquement possible mais aussi sûr, beaucoup de portes s’ouvrent ».

En juillet Clive Svendsen, Phd Directeur de l’Institut Cedars-Sinai Regenerative Medicine à Los Angeles, recevait 18 millions de dollars des subsides de l’Agence California Stem Cell pour exécuter auprès de 18 patients une phase 2A étude comparable à l’étude de l’UM en utilisant de la ligne des cellules souches dérivée elle-même. L’étude, développée pour tester la sécurité et l’efficacité, sera exécutée sur 3 localisations y compris les 6 opérations par Boulis à Emory.

Svendsen a commencé à travailler avec Boulis avec cette ligne de cellules souches en 2003 à l’université de Wisconsin, déjà avant le partenariat de Boulis avec Feldman. Il a pris des années pour surmonter les problèmes avec cette ligne de cellules souches, qui contenaient une médecine qui était incorporée génétiquement dans des cellules souches.

Les cellules souches de Svendsen ont été développées avec une médecine nommée « glial-derived neurotrophic factor ». Ce médicament sert à protéger les neurons contre les conséquences du SLA.

Feldman est convaincue que les épreuves de la phase 2 avec des patients SLA peuvent être couronnées de succès et qu’elles pourront recevoir des financements ainsi que l’approbation par le FDA pour commencer avec des épreuves similaires des cellules souches sur des patients avec la maladie d’Alzheimer. Elle a travaillé aussi avec des subsides de l’Institut National of Health pour le financement de l’étude Alzheimer. « Nous ne devons pas limiter notre technologie à une maladie », disait Feldman. « Il y a plus de patients Alzheimer que de patients SLA et les cerveaux peuvent être injectés avec plus de cellules souches que la moelle spinale. Ainsi la guérison de Alzheimer sera plus facile que celle de SLA », disait Feldman.

Traduction : Axel Massart

Source : Taubman Medical Research Institute