Le développement chez Raya d'un médicament, contre la SLA, montre de premiers signes d'efficacité dans l'essai de Phase II

Raya Therapeutics a déclaré son intention de lancer davantage d'essais sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA) en 2025, à la suite de l'essai de Phase II mené par des chercheurs.

Raya Therapeutics a annoncé que son principal médicament en développement, le fasudil, était bien toléré et sûr, avec de premiers signes d'efficacité chez les patients atteints de SLA dans un essai de Phase II.

La société de biotechnologie basée à San Diego a annoncé les résultats de la phase II, précédemment appelés RT1968, dans un résumé destiné à la réunion du Réseau Européen pour le Traitement de la SLA (ENCALS) à Stockholm, en Suède, du 17 au 20 juin 2024.

L'essai de phase II (NCT03792490), mené par des chercheurs, était un essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo qui a inclus 120 patients répartis sur des sites en Allemagne, en France et en Suisse. L'essai a été dirigé par le Centre Médical Universitaire de Göttingen.

Les patients ont reçu soit 30 mg de fasudil, soit 60 mg de fasudil ou soit un placebo pendant  20 jours de traitement. Les évaluations ont été réalisées à 45, 90 et 180 jours après le début du traitement.

Les critères d'évaluation principaux étaient la tolérance et la sécurité et, les critères d'évaluation secondaires comprenaient, entre autres, l'indice du nombre d'unités motrices (MUNIX) et la capacité vitale lente (SVC).

La sécurité et la tolérance n'étaient pas significativement différentes entre les groupes. Pour les critères d'évaluation secondaires, le groupe fasudil 60 mg a montré une baisse significative de MUNIX à 26 jours et 90 jours, tandis que le groupe fasudil 30 mg a montré une réduction significative 90 jours après le début du traitement.

Traduction: Viviane
Source: Clinical Trials Arena