Nieuw ALS-middel van Raya levert veelbelovende resultaten op in fase II-onderzoek

Raya Therapeutics kondigt aan dat er in 2025 nog meer onderzoek naar amyotrofische laterale sclerose (ALS) komt na dit fase II-onderzoek.

Raya Therapeutics zegt dat het voornaamste middel dat nu in de pijplijn zit, fasudil, goed verdragen werd, veilig is en vroege tekenen van efficiëntie vertoonde bij de patiënten.

De biotechonderneming uit San Diego legde de fase II-resultaten voor van wat vroeger RT1968 heette, in een samenvatting voor een meeting van het European Network for the Cure of ALS (ENCALS) in Stockholm, Zweden, die plaatsvond van 17 tot 20 juni 2024.

Het onderzoek (NCT03792490) was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie die 120 patiënten rekruteerde in Duitsland, Frankrijk en Zwitserland. Het werd geleid door het Universitair Medisch Centrum Göttingen.

De patiënten kregen 30 mg fasudil, 60 mg fasudil of een placebo, gespreid over 20 behandelingsdagen. De behandelingen werd 45, 90 en 180 dagen na de start beoordeeld.

De primaire eindpunten waren verdraagbaarheid en veiligheid. Tot de secundaire eindpunten behoorden de motor unit number index (MUNIX) en de trage vitale capaciteit (SVC).

Er deden zich bij de verschillende groepen beduidende verschillen voor qua veiligheid en verdraagbaarheid. Aangaande de secundaire eindpunten vertoonde de 60 mg fasudil-groep een beduidende afname van de MUNIX na 26 en 90 dagen. Bij de 30 mg fasudil-groep was dat na 90 dagen.

Vertaling: Bart De Becker
Bron: Clinical Trials Arena