Le droit d'essayer les médicaments expérimentaux : Édito

05-06-2014

Une loi qui vise à aider les patients en phase terminale.

Darcy Olsen en Richard Garr 

La législation «le droit d’essayer», conçue par l'Institut Goldwater, permettrait aux patients en phase terminale un accès à des médicaments expérimentaux qui n'ont pas été approuvés par la FDA.(Photo : Ethan E. Rocke pour USA TODAY)

Cette année, plus de 5 000 américains perdront leur bataille contre la SLA. Ce qui commence comme une contraction de muscle cède la place à la déformation et la paralysie. Aucun médicament sur le marché améliore nettement la qualité de vie, ou prolonge la vie, pour les patients SLA. Mais il y a un nouveau traitement prometteur dans un essai clinique, approuvé par la Food and Drug Administration.

Ted Harada entrait dans l'essai clinique incapable de marcher, mais il a récemment terminé une course de charité de 4 km à pied. Harada sait qu’il a eu la chance d’avoir atterri dans l’étude. Même si ce traitement serait un succès, au moment où il atteint le marché, la quasi-totalité des patients d'aujourd'hui, pas dans cet essai clinique, seront morts.

Pourquoi des gens meurent-ils quand ils existent des traitements prometteurs ? Le coeur du problème est l’approche « one size fits all » de la FDA pour l’approbation du médicament. Il faut en moyenne 10 ans, afin de mettre un nouveau médicament sur le marché. Les patients en phase terminale n'ont pas le temps.

Le « Right to Try » projet de loi, que le gouverneur John Hickenlooper, Démocrat au Colorado, a changé par sa signature en loi il y a deux semaines pourrait aider les patients en phase terminale immédiatement. Le principe est simple: lorsque vous faites face à une maladie mortelle, à condition de la supervision d'un médecin, vous essayez des médicaments expérimentaux prometteurs avant qu'ils ont l'approbation finale de la FDA.

Cela n’ouvre pas la porte à des charlatans. Essayer s'appliquerait uniquement aux médicaments prometteurs qui ont survécus la Phase 1 d'un essai d'innocuité et approuvée par la FDA et continuent leur développement clinique à travers une étude approuvée par la FDA.

Les législateurs en Louisiane et au Missouri ont récemment approuvé ce ‘Right to Try’. En Arizona, les électeurs examineront ce ‘droit d'essayer’ pendant le scrutin de novembre. D'autres devraient faire de même — et donc aussi la FDA. Elle a déjà fait une exception pour un usage compassionnel, mais le droit plus explicit du ‘Right to Try’ est une garantie, avec une protection juridique pour les entreprises pharmaceutiques, et contribuerait à diffuser beaucoup plus les médicaments expérimentaux.

Pas tous les traitements dans les essais feront la prochaine percée. Moins de 10 % de tous les médicaments qui commencent les essais obtiennent l’approbation définitive de la FDA. Mais quand vous avez une maladie en phase terminale, vous devriez avoir le droit d'essayer de sauver votre vie avec les traitements les plus prometteurs, même à un risque important. Il y a des années, la FDA a commencé un petit programme pour accorder certains patients l'accès aux médicaments prometteurs. Mais le programme ne peut pas desservir adéquatement les dizaines de milliers de patients qui ont besoin de médicaments maintenant.

La jeune mariée Mikaela Knapp a passé ces derniers mois luttant contre le cancer du rein. Quand elle a été diagnostiquée l'automne dernier, son mari, Keith, s'est engagé à temps plein au lobbying des entreprises pharmaceutiques et de la FDA pour lui accorder l'accès à une thérapie génique expérimentale prometteuse. Malgré leurs efforts, ils n’ont pas pu avoir accès à la médecine dont Mikaela avait désespérément besoin. Elle est décédée le 24 avril.

Nous pensons que c'est simple : chaque américain devrait avoir le droit d'essayer de sauver sa propre vie.

Darcy Olsen est président de l'Institut Goldwater, qui a développé le ‘droit d'essayer’ comme projet de loi. Richard Garr est directeur général de Neuralstem Inc. et président du conseil consultatif national de l'Institut Goldwater concernant le‘droit d'essayer’.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : USA TODAY