Les résultats de l'essai de phase 1 de PharmAust avec le monepantel (MPL) indiquent une stabilisation de la progression de la SLA

L'essai clinique de phase 1 de PharmAust sur son principal médicament candidat, le monepantel (MPL), chez des personnes atteintes de SLA, laisse espérer qu'il pourrait ralentir la progression de cette maladie mortelle.

La société biotechnologique PharmAust, en phase clinique, indique que les résultats de l'analyse intermédiaire montrent que les concentrations de protéines de la chaîne légère des neurofilaments (Nfl) dans le plasma des participants à son essai clinique de phase 1 n'augmentent pas à la suite du traitement par MPL.

Ces résultats sont cruciaux, car la recherche suggère une corrélation entre les augmentations de Nfl et la progression de la SLA.

La société indique qu'un seul patient des cohortes 1, 2 et 3 a présenté une augmentation de la Nfl, tandis que les 11 autres n'ont pas montré de changement significatif dans la Nfl, ce qui correspond à une progression stabilisée de la SLA.

"Nous sommes ravis de constater que 11 des 12 participants à l'essai ne présentent aucun changement significatif dans les concentrations plasmatiques de Nfl et sont stables", déclare le Dr Roger Aston, président exécutif de PharmAust.

"Le MPL s'est imposé comme un candidat de premier plan, doté d'un énorme potentiel pour le développement d'une thérapie contre la SLA.

"C'est un résultat fantastique pour PharmAust que le MPL montre un bénéfice clinique.

La recherche a montré que la Nfl augmente au fur et à mesure que la SLA progresse dans les premiers stades de la maladie, puis atteint un plateau après environ 12 mois.

Les patients participant à l'essai ont été suivis pendant les 4 à 10 derniers mois et devaient se trouver dans la phase d'augmentation des concentrations de Nfl.

Les données montrent que 11 patients sur 12 n'ont pas montré de changement significatif dans la Nfl alors que l'on s'attendait à ce qu'elle augmente de manière significative.

De manière surprenante, chez un patient, elle a même baissé!

Les résultats de PharmAust attireront probablement l'attention de certains des plus grands acteurs du secteur des maladies neurodégénératives.

Aussi incroyable que cela puisse paraître, les patients ont été traités avec le MPL pendant une période allant jusqu'à 10 mois dans le cadre de l'essai clinique, et tous sont en vie et ne présentent aucun signe d'effets indésirables importants, 11 d'entre eux sur 12 semblant "stables".

La biotech a démontré dans ses programmes précliniques que le MPL a le potentiel d'activer des voies moléculaires pertinentes pour le traitement de la SLA.

Le MPL pourrait réduire le taux de dégénérescence et de perte des neurones moteurs dans les cornes antérieures et les noyaux moteurs du tronc cérébral.

En cas de succès clinique, PharmAust s'attend à ce que le MPL reçoive en temps voulu la désignation de médicament orphelin par la FDA pour l'indication de la SLA.

Ces désignations s'accompagnent d'un certain nombre d'avantages financiers et de soutien.

Le Orphan Drug Act (la loi sur les médicaments orphelins) prévoit l'octroi d'un statut spécial à un médicament ou à un produit biologique pour le traitement d'une maladie ou d'une affection rare, à la demande du promoteur.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové
                                                                                                                             
Source: The Australian