Resultaten van PharmAust Fase 1 studie met (MPL) wijzen op gestabiliseerde ALS progressie

De fase 1 klinische studie van PharmAust met haar belangrijkste kandidaat-geneesmiddel, monepantel (MPL), biedt bij mensen met ALS hoop dat het de voortgang van de dodelijke ziekte kan vertragen.

PharmAust, een biotechbedrijf in een klinische fase, zegt dat de resultaten van de tussentijdse analyse aantonen dat de concentraties van het neurofilament lichte keten (Nfl)-eiwit in het plasma van deelnemers aan de Fase 1 klinische studie niet toenemen na behandeling met MPL. De resultaten zijn van cruciaal belang, omdat onderzoek wijst op een correlatie tussen Nfl-toenames en ALS-progressie. 

Het bedrijf zegt dat slechts één patiënt in cohort 1, 2 en 3 een verhoogde Nfl liet zien, terwijl de andere 11 geen significante verandering in Nfl lieten zien, wat overeenkomt met gestabiliseerde ALS progressie. "We zijn zeer verheugd met de resultaten dat 11 van de 12 deelnemers aan de studie geen significante verandering in Nfl-plasmaconcentraties vertonen en stabiel zijn", zegt Roger Aston, bestuursvoorzitter van PharmAust. "MPL heeft zich ontpopt als een toonaangevende kandidaat met een enorm potentieel voor de ontwikkeling van ALS-therapieën. "Het is een fantastisch resultaat voor PharmAust dat MPL een klinisch voordeel laat zien." Onderzoek heeft aangetoond dat Nfl toeneemt naarmate ALS vordert in de vroege stadia van de ziekte, en dan na ongeveer 12 maanden een plateau bereikt. De patiënten in het onderzoek werden de afgelopen 4-10 maanden gevolgd en er werd verwacht dat ze zich in de "oplopende" fase van Nfl-concentraties zouden bevinden. Uit de gegevens blijkt dat 11 van de 12 patiënten geen significante verandering in Nfl vertoonden, terwijl de verwachting was dat deze significant zou moeten stijgen. Verrassend genoeg was er bij één patiënt zelfs sprake van een daling! 

De resultaten van PharmAust zullen waarschijnlijk enige aandacht trekken van enkele van de grotere spelers in de neurodegeneratieve sector. Ongelooflijk genoeg zijn patiënten in de klinische studie tot 10 maanden lang gedoseerd met MPL, en ze zijn allemaal in leven en vertonen geen tekenen van materiële bijwerkingen, waarbij 11 van de 12 "stabiel" lijken. 

De biotech heeft in zijn preklinische programma's aangetoond dat MPL het potentieel heeft om moleculaire routes te activeren die relevant zijn voor de behandeling van ALS. MPL zou de snelheid van degeneratie en het verlies van motorneuronen in de voorhoorns en de motorische kernen van de hersenstam kunnen verminderen. 

Bij succes in de kliniek verwacht PharmAust dat MPL te zijner tijd door de FDA kan worden aangewezen als weesgeneesmiddel voor de indicatie ALS. Dergelijke aanwijzing brengt een aantal financiële en ondersteunende voordelen met zich mee. De Orphan Drug Act voorziet in het toekennen van een speciale status aan een geneesmiddel of biologisch product voor de behandeling van een zeldzame ziekte of aandoening op verzoek van een sponsor. 

Vertaling: Ann Bracke
Bron: The Australian