Essai visant à étudier plusieurs produits simultanément afin d'accélérer le développement de nouvelles thérapies pour la SLA

L'essai HEALEY ALS Platform mené par le Sean M. Healey & AMG Center for ALS du Massachusetts General Hospital en collaboration avec le Northeast ALS Consortium (NEALS) est un essai dans lequel plusieurs produits expérimentaux sont testés et évalués simultanément afin d'accélérer le développement de nouvelles thérapies potentielles pour les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Les médicaments candidats qui entrent dans l'essai de la plateforme sont choisis par un groupe d'experts scientifiques de la SLA et par les membres du comité consultatif scientifique du Centre Healey & AMG. Le Healey & AMG Center for ALS du Mass General et Calico Life Sciences LLC ont récemment signé un accord de collaboration pour tester 
ABBV-CLS-7262 dans le cadre de l'essai HEALEY ALS Platform.

L'ABBV-CLS-7262 cible l'eIF2B, un régulateur clé de la réponse intégrée au stress (ISR), une voie activée chez les personnes atteintes de SLA. Dans les neurones exposés à des facteurs de stress cellulaire, l'inhibition de la réponse intégrée au stress par l'ABBV-CLS-7262 rétablit la synthèse des protéines et dissout les granules de stress préformés contenant du TDP-43. Cet effet de l'ABBV-CLS-7262 est d'intérêt clinique car on pense que les granules de stress contenant du TDP-43 conduisent à des inclusions de TDP-43, une caractéristique de la pathologie de la SLA. L'ABBV-CLS-7262 fait actuellement l'objet d'une étude de phase 1b chez des patients atteints de SLA (NCT04948645).

L'ABBV-CLS-7262 est un médicament expérimental développé par Calico en collaboration avec AbbVie et dont l'utilisation n'a pas encore été approuvée dans aucun pays. Calico est une société de recherche et développement fondée par Alphabet qui se concentre sur la compréhension de la biologie qui contrôle le vieillissement humain. Avec AbbVie, ils collaborent pour découvrir et développer de nouvelles thérapies potentielles pour les patients atteints de maladies liées à l'âge, y compris les troubles neurodégénératifs.

"Nous sommes impatients de tester l'ABBV-CLS-7262 comme autre produit de recherche sur la SLA dans le cadre de l'essai HEALEY ALS Platform. Il est passionnant de pouvoir tester plusieurs produits à la fois dans l'espoir d'accélérer la mise au point de nouveaux traitements contre la SLA", déclare Merit Cudkowicz, MD, MSc, investigatrice principale et sponsor de l'essai HEALEY ALS Platform Trial, directrice du Sean M. Healey & AMG Center for ALS, chef du département de neurologie du MGH et professeur de neurologie Julieanne Dorne à la Harvard Medical School.

"Nous sommes ravis d'ajouter l'ABBV-CLS-7262 à l'essai HEALEY ALS Platform. Le comité d'évaluation des thérapies a évalué l'ABBV-CLS-7262 en vue de son inclusion dans l'essai clinique sur la base de la qualité de la science de Calico et d'AbbVie et de leur préparation pour l'essai clinique, et nous nous réjouissons de les avoir à bord", a déclaré Sabrina Paganoni, MD, Ph.D., médecin scientifique au Healey & AMG Center et co-investigatrice principale.
L'essai de la plate-forme teste plusieurs autres produits, notamment a) le zilucoplan, un petit peptide macrocyclique inhibiteur du composant 5 du complément [C5], b) le verdiperstat, un inhibiteur de l'enzyme myéloperoxydase pénétrant le cerveau, c) le CNM-Au8, un nanocatalyseur énergétique cellulaire, d) la pridopidine, un agoniste oral hautement sélectif du récepteur Sigma-1 (S1R), et e) le tréhalose, un disaccharide de faible poids moléculaire qui affecte l'autophagie et les voies lysosomales.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové
Source: Medical Xpress