Amylyx Pharmaceuticals reçoit un avis négatif du CHMP sur sa demande d'autorisation conditionnelle de mise sur le marché d'AMX0035 pour le traitement de la SLA dans l'Union européenne

Amylyx va demander un réexamen de sa demande d'autorisation conditionnelle de mise sur le marché.

Amylyx a annoncé que le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l'Agence Européenne des Médicaments (EMA) a adopté un avis négatif sur la demande d'autorisation conditionnelle de mise sur le marché d'AMX0035 (phénylbutyrate de sodium et ursodoxicoltaurine [également connu sous le nom de taurursodiol]), sous le nom commercial d'ALBRIOZA®, pour le traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) dans l'Union Européenne (UE).

Cette mise à jour fait suite à l'annonce faite par la société en mai 2023 selon laquelle le CHMP s'orientait vers un avis négatif.

"Nous sommes confiants dans la solidité des données de l'essai CENTAUR, qui, selon nous, répondent aux critères d'approbation conditionnelle. Ces données ont également servi de base à l'approbation complète reçue de la Food and Drug Administration américaine et à l'approbation avec conditions de Santé Canada", a déclaré Tammy Sarnelli, responsable mondiale des affaires réglementaires et de la conformité clinique chez Amylyx. 

"Nous ne sommes pas d'accord avec l'avis du CHMP et demanderons une procédure formelle de réexamen de la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) actuelle."

CENTAUR a atteint son objectif principal préspécifié et AMX0035 est le premier traitement en SLA à démontrer, dans le même essai, à la fois un bénéfice statistiquement significatif sur la fonction et un bénéfice observé sur la survie globale dans une analyse post hoc à plus long terme. AMX0035 a démontré un profil de sécurité généralement bien toléré dans l'essai CENTAUR, avec des taux similaires d'événements indésirables et d'arrêts de traitement dans les groupes AMX0035 et placebo au cours de la phase randomisée de 24 semaines ; cependant, des événements gastro-intestinaux sont survenus plus fréquemment (≥2%) dans le groupe AMX0035. 

Les données de CENTAUR ont été publiées dans des revues médicales à comité de lecture, notamment le New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve et le Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry.
"Nous continuerons à collaborer avec le CHMP et l'EMA tout au long de la procédure de réexamen dans le but de rendre ALBRIOZA disponible en Europe comme il l'est aux États-Unis et au Canada. Nous savons à quel point le temps est précieux pour les personnes atteintes de SLA et leurs familles", ont déclaré Joshua Cohen et Justin Klee, co-PDG d'Amylyx.

La procédure de réexamen dure environ quatre mois et comprend la désignation d'un rapporteur et d'un co-rapporteur différents de ceux de l'évaluation initiale. À la fin du réexamen, le CHMP adoptera un avis final.

"Alors que notre AMM est toujours en cours d'examen, nous travaillerons également à l'achèvement de notre étude PHOENIX de phase 3, dont les premiers résultats sont attendus pour la mi-2024, et qui fournira des données supplémentaires importantes sur l'efficacité et le profil de sécurité d'ALBRIOZA ", a déclaré Stéphanie Hoffmann-Gendebien, Directrice, General Manager and Head of EMEA chez Amylyx. "Nous restons déterminés à explorer toutes les voies possibles. Aucune nouvelle innovation n'a été approuvée en Europe pour cette maladie dévastatrice depuis plus de 25 ans, et nous reconnaissons le besoin urgent de la communauté de la SLA en Europe d'accéder à de nouvelles options thérapeutiques."
La SLA touche environ 29 000 personnes aux États-Unis et on estime que plus de 30 000 personnes vivent avec cette maladie en Europe (UE et Royaume-Uni).

A propos de RELYVRIO®/ ALBRIOZA™ / ALBRIOZA® / AMX0035

RELYVRIO®, une combinaison orale à dose fixe de phénylbutyrate de sodium et de taurursodiol (connu sous le nom d'ursodoxicoltaurine en dehors des États-Unis), est approuvé pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez les adultes aux États-Unis et approuvé sous conditions sous le nom d'ALBRIOZA™ pour le traitement de la SLA au Canada. Le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis négatif sur la demande d'autorisation de mise sur le marché conditionnelle d'AMX0035, sous le nom commercial ALBRIOZA®, pour le traitement de la SLA dans l'Union européenne, et Amylyx demandera une procédure formelle de réexamen de la demande d'autorisation de mise sur le marché en cours. AMX0035 est à l'étude pour le traitement potentiel d'autres maladies neurodégénératives. La formulation de RELYVRIO, ALBRIOZA et AMX0035 est identique.

À propos de l'essai CENTAUR

CENTAUR était un essai clinique multicentrique de phase 2 chez 137 participants atteints de SLA, comprenant une phase randomisée contrôlée par placebo de 6 mois et une phase d'extension ouverte (OLE) de suivi à long terme. L'essai a atteint son critère principal d'efficacité.
Des données détaillées sur la sécurité et l'efficacité fonctionnelle de CENTAUR ont été publiées dans le New England Journal of Medicine. Les données issues d'analyses supplémentaires de l'essai CENTAUR ont été publiées dans Muscle & Nerve en 2020 et 2022, et dans le Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry en 2022.

Source: Amylyx.com